腦卒中（中風(fēng)）是全球重要的致死與致殘?jiān)蛑弧鹘y(tǒng)治療受限于短暫的時(shí)間窗（比如溶栓的黃金期約為4.5小時(shí)），而已經(jīng)發(fā)生的神經(jīng)損傷很難逆轉(zhuǎn)。干細(xì)胞療法作為新興手段，近年來開始走進(jìn)臨床視野，為很多中風(fēng)患者帶來了新的希望。
到2025年，干細(xì)胞在中風(fēng)治療上的臨床進(jìn)展明顯加速——尤其是神經(jīng)干細(xì)胞移植和基于3D間充質(zhì)干細(xì)胞的新藥，在多項(xiàng)試驗(yàn)中展示了可觀的潛力，給“修復(fù)受損腦組織”這樣的目標(biāo)增添了現(xiàn)實(shí)可能。
本文將結(jié)合國(guó)內(nèi)外搜索到的臨床資料，系統(tǒng)梳理2025年1月至12月干細(xì)胞治療中風(fēng)的最新臨床進(jìn)展，為患者呈現(xiàn)最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。
2025年1-12月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展匯總
2025年1月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
1月初，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院牽頭在國(guó)際知名期刊《神經(jīng)再生研究》上發(fā)表了一篇關(guān)于《缺血性腦卒中中炎癥反應(yīng)的機(jī)制及干細(xì)胞的治療作用：現(xiàn)有證據(jù)與未來展望》的研究成果。[1]
本綜述的目的是通過概述缺血性中風(fēng)后復(fù)雜的炎癥級(jí)聯(lián)和與免疫反應(yīng)相關(guān)的幾種主要細(xì)胞類型的動(dòng)態(tài)，探索干細(xì)胞治療在中風(fēng)治療領(lǐng)域相對(duì)于傳統(tǒng)治療的巨大潛力。
研究發(fā)現(xiàn)：
間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）通過分泌外泌體調(diào)控炎癥、促進(jìn)血管新生及神經(jīng)再生，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示其可減少40%腦梗死體積，并延長(zhǎng)治療時(shí)間窗至72小時(shí)；基因改造MSCs過表達(dá)CCL2可顯著增強(qiáng)神經(jīng)修復(fù)能力。
神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）移植可重建神經(jīng)回路，動(dòng)物模型運(yùn)動(dòng)功能提升50%，但存活率低仍是瓶頸；結(jié)合3D生物打印技術(shù)構(gòu)建的神經(jīng)血管支架有望提高移植效率。
羊膜上皮干細(xì)胞（hAESCs）憑借低免疫原性，在猴模型中減少40%梗塞面積，且延遲給藥仍具療效。
多能干細(xì)胞（PSCs）通過基因編輯技術(shù)降低腫瘤風(fēng)險(xiǎn)，優(yōu)化神經(jīng)保護(hù)功能。盡管臨床前研究及早期試驗(yàn)（如國(guó)內(nèi)首個(gè)MSC藥物進(jìn)入臨床階段）驗(yàn)證了安全性與初步療效，但精準(zhǔn)調(diào)控給藥時(shí)機(jī)、劑量及遞送方式，系統(tǒng)評(píng)估長(zhǎng)期安全性，以及明確分子機(jī)制仍是臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵挑戰(zhàn)。
研究表明，多種干細(xì)胞（如間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞）可改善患者運(yùn)動(dòng)能力和生活質(zhì)量，部分療法已進(jìn)入臨床階段。盡管仍需解決安全性、療效標(biāo)準(zhǔn)化等問題，但其突破傳統(tǒng)治療時(shí)間限制、推動(dòng)神經(jīng)功能恢復(fù)的能力，為中風(fēng)患者帶來了革命性治療選擇，有望大幅降低殘疾率并提升康復(fù)效果。
1月8日，美國(guó)格拉德斯通研究所證實(shí)，源自干細(xì)胞的細(xì)胞療法能夠在中風(fēng)后恢復(fù)大腦活動(dòng)的正常模式。大多數(shù)中風(fēng)治療必須在中風(fēng)發(fā)生后的數(shù)小時(shí)內(nèi)立即實(shí)施才能奏效，而即便在中風(fēng)一個(gè)月后，這種細(xì)胞療法對(duì)中風(fēng)大鼠進(jìn)行治療時(shí)仍有效。[2]
“目前尚無(wú)任何療法能夠在中風(fēng)后數(shù)周或數(shù)月內(nèi)進(jìn)行，從而預(yù)防長(zhǎng)期癥狀，因此這項(xiàng)研究令人興奮不已，”領(lǐng)導(dǎo)這項(xiàng)發(fā)表在《分子治療》期刊上的新研究的格拉德斯通研究員珍妮·帕茲博士說道。“我們的研究結(jié)果表明，在這個(gè)時(shí)間點(diǎn)進(jìn)行干預(yù)并產(chǎn)生積極影響還不算太晚。”
這項(xiàng)研究中使用的改良干細(xì)胞已在臨床開發(fā)中進(jìn)行了十多年，用于治療中風(fēng)和創(chuàng)傷性腦損傷。臨床試驗(yàn)已經(jīng)表明，在某些患者中，干細(xì)胞可以幫助他們重新獲得對(duì)手臂和腿部的控制。然而，科學(xué)家們并不確定大腦中的哪些變化促成了這些癥狀的改善。
這項(xiàng)新研究首次詳細(xì)闡述了干細(xì)胞對(duì)大腦活動(dòng)的影響。這項(xiàng)研究有望改進(jìn)干細(xì)胞療法，并有助于開發(fā)對(duì)大腦具有類似影響的其他治療方法。
2025年2月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
2月17日，舉行的國(guó)際卒中大會(huì)（ISC 2025）上，一項(xiàng)題為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細(xì)胞 (NR1) 進(jìn)行腦內(nèi)移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體1/2a期研究 (NCT04631406)：12個(gè)月結(jié)果》的臨床研究報(bào)告引起了廣泛關(guān)注。[3]
該研究揭示了通過神經(jīng)干細(xì)胞移植技術(shù)，能夠顯著改善患有超過12個(gè)月慢性缺血性中風(fēng)成年患者的神經(jīng)功能和運(yùn)動(dòng)能力。
首次人體臨床試驗(yàn)為期12個(gè)月，納入了18名缺血性皮層下大腦中動(dòng)脈中風(fēng)后6至60個(gè)月的成年人，他們的改良Rankin量表評(píng)分為3或4。研究發(fā)現(xiàn)：
12個(gè)月內(nèi)觀察到顯著神經(jīng)功能改善：17名隨訪≥3個(gè)月的患者中，所有受試者Fugl-Meyer運(yùn)動(dòng)功能量表（FMMS）總分均提升，其中11人達(dá)到臨床意義的恢復(fù)；12個(gè)月時(shí)，總FMMS平均增加12.1分，上肢和下肢功能分別提升7.4分和4.7分，日常生活能力（BI）提高7.7分，美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院卒中量表（NIHSS）改善1.77分，步行速度亦顯著增強(qiáng)。
影像學(xué)顯示，14名患者在第7天出現(xiàn)運(yùn)動(dòng)前皮質(zhì)瞬態(tài)FLAIR信號(hào)（2個(gè)月內(nèi)消退），靜息態(tài)fMRI提示感覺運(yùn)動(dòng)網(wǎng)絡(luò)功能連接增強(qiáng)，F(xiàn)DG PET證實(shí)同側(cè)運(yùn)動(dòng)皮質(zhì)及對(duì)側(cè)小腦代謝活性提升。
安全性方面，僅出現(xiàn)頭痛、短暫性失語(yǔ)癥惡化及無(wú)癥狀硬膜下積液等輕微不良事件，均自行緩解。
詳情請(qǐng)瀏覽：全球首例胚胎神經(jīng)干細(xì)胞治療中風(fēng)人體試驗(yàn)成功：患者運(yùn)動(dòng)功能顯著恢復(fù)
2025年3月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
3月12日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)了國(guó)內(nèi)首款間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物（NR-20201）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），擬用于治療急性缺血性腦卒中。[4]
這是國(guó)內(nèi)首個(gè)針對(duì)該適應(yīng)癥的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞藥物獲批進(jìn)入臨床階段，也是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的同類產(chǎn)品。該藥物此前已于2024年10月26日獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)，標(biāo)志著中國(guó)在細(xì)胞治療領(lǐng)域的監(jiān)管審評(píng)能力與國(guó)際接軌，并逐步邁向全球引領(lǐng)地位。
NR-20201是一種基于間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）的創(chuàng)新療法，通過激活內(nèi)源性修復(fù)系統(tǒng)，突破傳統(tǒng)溶栓藥4.5小時(shí)的時(shí)間限制，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示其治療窗口可延長(zhǎng)至發(fā)病后72小時(shí)。
該療法利用MSC分泌的外泌體（攜帶miR-17-92簇）抑制神經(jīng)元凋亡（梗死體積減少47%），同時(shí)通過下調(diào)促炎因子（IL-1β、TNF-α）、上調(diào)抗炎因子（IL-10）重塑免疫微環(huán)境，并借助VEGF、Ang-1等因子加速側(cè)支循環(huán)建立（腦血流恢復(fù)速度提升2.3倍）。
臨床前研究證實(shí)其免疫原性低、安全性良好，有望為我國(guó)1300萬(wàn)現(xiàn)存腦卒中患者及超300萬(wàn)年新增病例中無(wú)法接受傳統(tǒng)治療的超時(shí)間窗患者提供新選擇。
3月28日，國(guó)健清科生物醫(yī)藥科技宣布，其自主研發(fā)的”人胎盤來源3D間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）注射液”正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（IND）。[4]
該產(chǎn)品依托清華大學(xué)深圳國(guó)際研究生院吳耀炯團(tuán)隊(duì)十年攻關(guān)成果，采用全球首創(chuàng)的3D無(wú)載體懸浮培養(yǎng)技術(shù)制備，為急性缺血性腦卒中患者提供革命性治療方案。
此次獲批的3D MSC注射液采用全球首創(chuàng)的“發(fā)酵罐無(wú)載體懸浮培養(yǎng)基”工藝，突破了傳統(tǒng)二維平面培養(yǎng)的局限。
較傳統(tǒng)方法制備的MSC，3D MSC具有體積小，遷徙能力高，細(xì)胞表面關(guān)鍵受體CXCR4表達(dá)大幅增加，靜脈、動(dòng)脈注射都不會(huì)堵塞血管，免疫調(diào)節(jié)因子和生長(zhǎng)因子的表達(dá)水平更是顯著提升。這一技術(shù)革新不僅大幅提升了藥物療效，更為規(guī)模化生產(chǎn)及質(zhì)量控制提供了可靠保障，填補(bǔ)了國(guó)際空白。
3D-MSC注射液三大核心創(chuàng)新：
1.高效遷徙能力：細(xì)胞體積縮小70%，CXCR4受體表達(dá)量達(dá)50%，突破肺血管屏障，靶向富集損傷組織；
2.超強(qiáng)修復(fù)活性：單細(xì)胞測(cè)序證實(shí)其免疫調(diào)節(jié)因子（TSG-6、PGE2等）和生長(zhǎng)因子（VEGF、IGF等）分泌量較2D-MSC提升3-5倍；
3.規(guī)模化量產(chǎn)：通過生物反應(yīng)器無(wú)載體懸浮培養(yǎng)技術(shù)，年產(chǎn)能可達(dá)10萬(wàn)劑，滿足全球臨床需求。
吳耀炯教授在采訪中表示：“這項(xiàng)技術(shù)的核心在于通過三維動(dòng)態(tài)培養(yǎng)模擬體內(nèi)微環(huán)境，使干細(xì)胞在體外保持更接近生理狀態(tài)的活性和功能。我們攻克了傳統(tǒng)培養(yǎng)方式中細(xì)胞易老化、功能衰退的難題，使得3D MSC在移植后的存活率和治療效果顯著提升。”他特別強(qiáng)調(diào)，該技術(shù)的規(guī)模化生產(chǎn)將大幅降低治療成本，為腦卒中等疾病的細(xì)胞治療普及奠定基礎(chǔ)。“這是中國(guó)科學(xué)家在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域邁出的重要一步，也為全球患者帶來曙光。”
相關(guān)閱讀：干細(xì)胞治療中風(fēng)：如何從短期神經(jīng)損傷降低到長(zhǎng)期影像學(xué)改善？臨床案例分析
2025年4月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
4月10日，國(guó)際期刊《Biomolecules》發(fā)表了一篇“Therapeutic Potential of Mesenchymal Stem Cells in Stroke Treatment”的文獻(xiàn)綜述。[5]
該綜述探討了間充質(zhì)干細(xì)胞 (MSC) 在中風(fēng)治療中的作用機(jī)制，包括免疫調(diào)節(jié)和抗炎作用、神經(jīng)保護(hù)和神經(jīng)再生、旁分泌信號(hào)傳導(dǎo)、誘導(dǎo)血管生成、促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生以及歸巢和遷移至受損組織區(qū)域。
其次，本文還詳細(xì)討論了MSC在中風(fēng)疾病中的臨床研究和治療應(yīng)用。最后，本綜述還重點(diǎn)介紹了MSC在中風(fēng)和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療中的挑戰(zhàn)和未來發(fā)展方向。
研究表明，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）因其免疫調(diào)節(jié)、神經(jīng)保護(hù)、血管生成及促進(jìn)神經(jīng)再生等多重機(jī)制，成為中風(fēng)治療的研究熱點(diǎn)。臨床前及臨床試驗(yàn)顯示，MSC可通過分化、旁分泌作用、線粒體轉(zhuǎn)移等方式修復(fù)腦損傷，部分研究已證實(shí)其安全性和初步療效。
然而，細(xì)胞來源、治療時(shí)機(jī)、遞送策略及標(biāo)準(zhǔn)化等問題仍需解決。未來需結(jié)合技術(shù)創(chuàng)新（如基因編輯、靶向遞送）與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)，推動(dòng)MSC療法從實(shí)驗(yàn)走向臨床應(yīng)用，為中風(fēng)患者提供更有效的神經(jīng)修復(fù)方案。
詳情請(qǐng)瀏覽：綜述：談?wù)勯g充質(zhì)干細(xì)胞治療中風(fēng)的機(jī)制、案例及未來發(fā)展方向
2025年5月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
5月31日，國(guó)際期刊《BMC Neurology》上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞治療缺血性卒中的療效和安全性：系統(tǒng)評(píng)價(jià)與網(wǎng)絡(luò)薈萃分析研究》的研究成果。[6]
共納入19項(xiàng)研究，1055例患者。研究表明，臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞在改善缺血性中風(fēng)患者的神經(jīng)功能方面更有效，而骨髓單個(gè)核細(xì)胞在改善缺血性中風(fēng)患者的運(yùn)動(dòng)功能和日常生活能力方面更有效。
目前，用于治療缺血性中風(fēng)的干細(xì)胞類型相對(duì)單一，且臨床試驗(yàn)仍處于早期階段，因此未來仍需進(jìn)一步完善此類研究的納入標(biāo)準(zhǔn)和條件，以篩選出最適合改善缺血性中風(fēng)患者的干細(xì)胞類型。
2025年6月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
6月12日，國(guó)際期刊《Regenerative Therapy》上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細(xì)胞治療出血性中風(fēng)：臨床回顧》的臨床成果。[7]
現(xiàn)有臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）用于腦出血患者的安全性已得到一致證實(shí)，未見嚴(yán)重不良反應(yīng)。但在療效方面，結(jié)果并不完全一致：部分研究顯示患者在神經(jīng)和運(yùn)動(dòng)功能方面有明顯改善，而也有研究未發(fā)現(xiàn)顯著臨床效果。
多數(shù)研究采用NIHSS、BI、MBI、FIM等量表評(píng)估，結(jié)果表明不少患者在語(yǔ)言、肌力、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)獨(dú)立性等方面出現(xiàn)不同程度的恢復(fù)。一項(xiàng)研究報(bào)道患者在隨訪兩年中言語(yǔ)、肌肉力量、呼吸及疼痛均改善；另一項(xiàng)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)六個(gè)月內(nèi)患者 NIHSS和BI評(píng)分優(yōu)于對(duì)照組，部分患者甚至實(shí)現(xiàn)神經(jīng)功能完全恢復(fù)。Chang和Tsang的研究則在五年隨訪中進(jìn)一步證實(shí)了功能改善的持久性。
但也存在陰性結(jié)果。例如Bashin小組未觀察到運(yùn)動(dòng)功能的顯著差異，但發(fā)現(xiàn)其在炎癥反應(yīng)和相關(guān)生物標(biāo)志物方面可能有作用。
2025年7月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
7月1日，日本科研人員在《scientific reports》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞治療急性和亞急性缺血性中風(fēng)的療效和安全性：系統(tǒng)評(píng)價(jià)和薈萃分析》的研究成果。[8]
本次研究共納入13項(xiàng)試驗(yàn)，涉及872名患者（519名男性）。
在主要療效方面，通過mRS評(píng)分評(píng)估功能獨(dú)立性發(fā)現(xiàn)，第90天和第365天，接受細(xì)胞治療的患者達(dá)到mRS 0-2或0-1的比例高于對(duì)照組，顯示細(xì)胞治療在某些時(shí)間點(diǎn)可能幫助患者功能恢復(fù)更好。而在第180天，兩組差異并不明顯。
安全性方面，細(xì)胞治療沒有增加嚴(yán)重不良事件或全因死亡風(fēng)險(xiǎn)，表明整體安全性良好。
總體來看，細(xì)胞治療在部分時(shí)間點(diǎn)對(duì)功能恢復(fù)有一定幫助，同時(shí)安全性可靠，但療效表現(xiàn)并非在所有指標(biāo)和時(shí)間點(diǎn)都顯著。
2025年8月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
8月初，蘇黎世大學(xué)再生醫(yī)學(xué)研究所在《Adv Sci (Weinh)》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《延遲移植神經(jīng)干細(xì)胞可提高中風(fēng)后移植物的初始存活率》的研究成果。[9]
本文表明，在大型皮質(zhì)中風(fēng)小鼠模型中，與中風(fēng)后1天進(jìn)行急性移植相比，中風(fēng)后7天延遲腦內(nèi)移植源自人類誘導(dǎo)多能細(xì)胞 (iPSC) 的神經(jīng)祖細(xì)胞 (NPC) 可顯著增強(qiáng)移植物的增殖和存活，并促進(jìn)軸突萌芽。移植后6周內(nèi)使用體內(nèi)生物發(fā)光成像技術(shù)，觀察到接受延遲NPC治療的小鼠的生物發(fā)光信號(hào)比接受急性NPC移植的小鼠增加了5倍以上。
接受延遲鼻咽癌移植的小鼠中，細(xì)胞移植數(shù)量的增加是由于移植后早期增殖率的增加，而隨后兩組的增殖率均下降至相似的低水平。
值得注意的是，研究發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)移植的鼻咽癌在6周后分化為神經(jīng)元，且急性移植組和延遲移植組的神經(jīng)元與膠質(zhì)細(xì)胞的比例沒有顯著差異。
這些發(fā)現(xiàn)表明，延遲鼻咽癌移植可改善早期移植物的存活率和增殖率，這有助于確定最佳治療窗口，以最大限度地提高基于鼻咽癌的卒中治療的療效。
2025年9月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
9月，荷蘭烏得勒支大學(xué)科研人員在《Stroke》上發(fā)表了一篇名為《鼻內(nèi)注射基質(zhì)細(xì)胞治療圍產(chǎn)期動(dòng)脈卒中：2年安全性和神經(jīng)發(fā)育》的研究成果。[10]
研究對(duì)10名接受MSC治療的新生兒進(jìn)行了隨訪，通過磁共振成像評(píng)估腦組織丟失情況，并在2歲時(shí)評(píng)估腦癱、運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知發(fā)育、行為與語(yǔ)言問題、視野缺損及癲癇發(fā)生情況。同時(shí)，將結(jié)果與未接受MSC治療的39名符合納入標(biāo)準(zhǔn)的登記隊(duì)列進(jìn)行了對(duì)比。
主要臨床結(jié)果
腦組織保護(hù)：3個(gè)月時(shí)，MSC治療組平均腦組織保留率高達(dá)89%，高于預(yù)期。
長(zhǎng)期安全性：2歲隨訪未報(bào)告相關(guān)嚴(yán)重不良事件。
運(yùn)動(dòng)發(fā)育：2名兒童（20%）發(fā)展為輕度腦癱（GMFCS I級(jí)），無(wú)運(yùn)動(dòng)發(fā)育遲緩，運(yùn)動(dòng)能力明顯優(yōu)于對(duì)照組（Z評(píng)分中位數(shù)0.3對(duì)-0.4，P=0.003）。
認(rèn)知與行為：約10%-20%的兒童出現(xiàn)輕度認(rèn)知、語(yǔ)言或行為問題，但無(wú)癲癇發(fā)生。
影像學(xué)優(yōu)勢(shì)：MSC組在3個(gè)月MRI中，內(nèi)囊后肢及大腦腳不對(duì)稱發(fā)生率顯著低于登記隊(duì)列（分別為40%vs81%，P=0.02；10%vs61%，P=0.01）。
結(jié)論：鼻內(nèi)MSC治療在圍產(chǎn)期缺血性卒中患兒中顯示出長(zhǎng)期安全性，并可能改善運(yùn)動(dòng)功能預(yù)后。研究提示MSC療法對(duì)腦組織保護(hù)和功能恢復(fù)具有潛力，但仍需大規(guī)模隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)來驗(yàn)證其療效。
9月16日，瑞士神經(jīng)科學(xué)中心牽頭在《nature》上發(fā)表了一篇名為《神經(jīng)異種移植通過分子移植物-宿主相互作用促進(jìn)中風(fēng)后的長(zhǎng)期康復(fù)》的臨床研究成果。[11]
研究顯示，局部移植誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生神經(jīng)祖細(xì)胞（NPC）可促進(jìn)中風(fēng)小鼠的腦修復(fù)和長(zhǎng)期功能恢復(fù)。移植的NPC可存活超過五周，主要分化為成熟神經(jīng)元，并參與血管生成、血腦屏障修復(fù)、炎癥減輕及神經(jīng)發(fā)生等再生過程。
深度學(xué)習(xí)量化分析表明，NPC治療的小鼠步態(tài)和精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能顯著改善。單細(xì)胞RNA測(cè)序顯示，移植細(xì)胞主要呈GABA能和谷氨酸能表型，其中GABA能細(xì)胞通過神經(jīng)連接蛋白、神經(jīng)調(diào)節(jié)蛋白、細(xì)胞黏附分子及SLIT信號(hào)通路與宿主組織相互作用。
研究揭示了神經(jīng)干細(xì)胞移植促進(jìn)中風(fēng)后結(jié)構(gòu)和功能恢復(fù)的機(jī)制，支持其在長(zhǎng)期康復(fù)中的治療潛力。
9月28日，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京康復(fù)醫(yī)院牽頭在《BIOENGINEERING &TRANSLATIONAL MEDICINE》上發(fā)表了一篇名為《生物材料驅(qū)動(dòng)的干細(xì)胞療法用于缺血性卒中后的組織修復(fù)和功能康復(fù)》的研究成果。[12]
干細(xì)胞治療中風(fēng)的研究顯示出明確的潛在益處也伴隨若干限制和不確定性。多項(xiàng)臨床與動(dòng)物研究表明，移植干細(xì)胞（尤其是間充質(zhì)干細(xì)胞MSCs及神經(jīng)干細(xì)胞NSCs）可以通過分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、抑制炎癥、促進(jìn)血管再生和一定程度的細(xì)胞替代，改善運(yùn)動(dòng)功能、手部精細(xì)動(dòng)作、語(yǔ)言表達(dá)與吞咽功能，并在部分研究中對(duì)長(zhǎng)期生存率有積極信號(hào)。
總體安全性評(píng)價(jià)較好，但已記錄有過敏、感染、瘢痕形成等不良事件。
盡管結(jié)果令人鼓舞，現(xiàn)有臨床證據(jù)仍不足以完全確定療效幅度：很多試驗(yàn)顯示功能評(píng)分無(wú)顯著差異或需更長(zhǎng)隨訪才能體現(xiàn)效益。為提高療效，研究正嘗試用生物材料（水凝膠、支架等）作為載體以提升細(xì)胞存活、定向分化與局部藥物持續(xù)釋放；
但到目前為止，尚無(wú)生物材料獲批用于卒中臨床。總體而言，干細(xì)胞療法是中風(fēng)康復(fù)中最有前景的再生策略之一，但仍需更大規(guī)模、長(zhǎng)期隨訪的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)來確定最佳細(xì)胞類型、給藥途徑、劑量與安全性管理。
2025年10月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
10月8日，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究中心牽頭在國(guó)際期刊《Journal of Translational Medicine》上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞療法治療缺血性卒中的臨床試驗(yàn)和先進(jìn)磁共振成像技術(shù)：現(xiàn)狀與展望》的研究成果。[13]
研究共發(fā)現(xiàn)68項(xiàng)注冊(cè)研究，其中26項(xiàng)已完成并發(fā)表。此外，通過PubMed納入18篇已發(fā)表的英文臨床試驗(yàn)文章，最終匯總44項(xiàng)已發(fā)表的干細(xì)胞治療IS的臨床研究。數(shù)據(jù)涵蓋研究設(shè)計(jì)、細(xì)胞類型、劑量、給藥途徑、給藥時(shí)間及功能性結(jié)局。
急性期（卒中發(fā)作后一周內(nèi)）
- 常用細(xì)胞：骨髓單核細(xì)胞（BMMNCs）、多能成體祖細(xì)胞（MAPCs）、臍帶血干細(xì)胞（UCBCs）、骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（BMSCs）、脂肪組織間充質(zhì)干細(xì)胞（ADSCs）。
- 給藥途徑：靜脈注射（IV）、動(dòng)脈注射（IA）、鼻內(nèi)給藥（IN）；腦內(nèi)（IC）和鞘內(nèi)（IT）注射未使用。
- 主要成果：小樣本研究顯示安全，部分患者功能改善明顯。大規(guī)模研究如MASTERS和TREASURE提示，早期 (<36小時(shí)) 高劑量治療可能改善長(zhǎng)期功能，但短期主要終點(diǎn)差異不顯著。
亞急性期（卒中后1周至6個(gè)月）
- 常用細(xì)胞：BMMNCs、BMSCs。
- 給藥途徑：IV和IA注射。
- 主要成果：小樣本單臂研究顯示安全且功能改善明顯；大樣本隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)療效異質(zhì)性較大。STARTING-2試驗(yàn)顯示MSC治療可改善下肢運(yùn)動(dòng)功能，并增加循環(huán)細(xì)胞外囊泡水平，與MRI可塑性改善相關(guān)。
慢性期（卒中后6個(gè)月及以上）
- 創(chuàng)新細(xì)胞：神經(jīng)干細(xì)胞（CTX0E03、SB623、NSI-566）、NT2N等。
- 給藥途徑：腦內(nèi)（IC）、鞘內(nèi)（IT）、靜脈（IV）。
- 主要成果：腦內(nèi)移植療效最好，可改善手臂運(yùn)動(dòng)功能，長(zhǎng)期隨訪2年以上安全性良好；鞘內(nèi)和靜脈移植亦顯示功能改善，但療效差異存在，且多為單臂開放標(biāo)簽研究。
劑量與時(shí)機(jī)
- 細(xì)胞劑量范圍廣（10?–10?個(gè)），劑量過高或過低均影響療效與安全性。
- 早期給藥（急性期）通常效果最佳，但亞急性期和慢性期仍可能獲益。
安全性
- 干細(xì)胞療法總體安全，常見輕度不良事件包括發(fā)熱、頭痛、疲勞；嚴(yán)重不良事件如癲癇或感染較少。
- 多能干細(xì)胞（iPSCs、ESCs）存在潛在致瘤風(fēng)險(xiǎn)，但迄今未見臨床報(bào)道。長(zhǎng)期隨訪仍必不可少。
功能改善指標(biāo)
- 臨床量表：NIHSS、mRS、BI最常用，F(xiàn)MA、AS、BBS和認(rèn)知評(píng)估可提供更精細(xì)評(píng)估。
- 客觀指標(biāo)：MRI、MEP、SSEP、PET-CT等可反映神經(jīng)再生和功能恢復(fù)。
總體結(jié)論
干細(xì)胞治療缺血性卒中在各階段均顯示安全性和一定療效，尤其早期高劑量治療或腦內(nèi)移植效果更佳。未來需開展大樣本、多中心、隨機(jī)對(duì)照、長(zhǎng)期隨訪試驗(yàn)，以優(yōu)化細(xì)胞類型、劑量、移植時(shí)機(jī)和途徑，并建立標(biāo)準(zhǔn)化評(píng)估體系，為臨床應(yīng)用提供高質(zhì)量循證依據(jù)。
2025年11月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
11月1日，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院干細(xì)胞臨床研究中心牽頭在《Neural Regen Re》上發(fā)表了一篇名為《人類神經(jīng)干細(xì)胞來源的細(xì)胞外囊泡通過激活PI3K/AKT/mTOR通路發(fā)揮抗缺血性卒中的保護(hù)作用》的研究成果。[14]
研究顯示，人類神經(jīng)干細(xì)胞來源的細(xì)胞外囊泡（hNSC-EVs）能夠顯著保護(hù)缺血性卒中（中風(fēng)）后的受損腦組織。
hNSC-EVs是直徑約30–150nm的微小囊泡，攜帶蛋白質(zhì)和miRNA，可復(fù)制神經(jīng)干細(xì)胞的修復(fù)作用，同時(shí)避免細(xì)胞移植可能帶來的免疫排斥和致瘤風(fēng)險(xiǎn)。因此，被認(rèn)為是神經(jīng)干細(xì)胞移植的更安全、更易標(biāo)準(zhǔn)化的替代方案。
研究結(jié)果表明：
- 體外實(shí)驗(yàn)——hNSC-EVs能降低氧化應(yīng)激下神經(jīng)元的細(xì)胞凋亡和 ROS 水平，提高細(xì)胞存活率；
- 動(dòng)物實(shí)驗(yàn)（大鼠MCAO模型）——靜脈或局部給藥均顯著縮小梗死面積，并改善運(yùn)動(dòng)與行為功能。
機(jī)制研究證實(shí)，其神經(jīng)保護(hù)作用主要通過激活PI3K/AKT/mTOR信號(hào)通路來抑制神經(jīng)元凋亡。
安全性方面，高劑量給藥后未發(fā)現(xiàn)明顯免疫反應(yīng)或器官毒性，提示體內(nèi)耐受性良好。
總體來看，hNSC-EVs在中風(fēng)修復(fù)中展現(xiàn)出明確療效與臨床轉(zhuǎn)化潛力，但仍需更大規(guī)模、長(zhǎng)期隨訪的臨床試驗(yàn)驗(yàn)證其最佳用法和長(zhǎng)期效果。
11月8日，印度科研人員在《Inflammopharmacology》期刊上發(fā)表了一篇名為《干細(xì)胞療法在卒中后細(xì)胞修復(fù)中的應(yīng)用前景》的研究成果。[15]
文章指出，干細(xì)胞療法在缺血性中風(fēng)患者的腦修復(fù)方面展現(xiàn)出明確的生物學(xué)潛力：移植的細(xì)胞能夠分泌神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、抑制炎癥、促進(jìn)血管再生，并在一定條件下部分替代受損神經(jīng)元，從而改善運(yùn)動(dòng)、語(yǔ)言及認(rèn)知等功能。
臨床早期試驗(yàn)普遍提示該療法具有良好的安全性，但療效結(jié)果仍存在差異——部分研究在短期功能評(píng)分上未見顯著改善，而長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)顯示生存率或功能恢復(fù)方面可能存在積極趨勢(shì)。
為進(jìn)一步提升療效，當(dāng)前研究重點(diǎn)聚焦于：篩選最適合的細(xì)胞類型（如MSCs、NSCs、iPSC衍生細(xì)胞等）、優(yōu)化給藥途徑與治療時(shí)機(jī)，以及利用水凝膠或生物支架等材料增強(qiáng)細(xì)胞存活和定向修復(fù)能力。
總體來看，“干細(xì)胞 + 生物材料”的聯(lián)合策略被認(rèn)為是推動(dòng)臨床突破的關(guān)鍵方向，但仍需更大規(guī)模、長(zhǎng)期隨訪的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)來確立最佳治療方案及長(zhǎng)期安全性。
11月9日，韓國(guó)科研人員在《Pharmaceutics》上發(fā)表了一篇名為《納米顆粒介導(dǎo)的鼻腦給藥治療缺血性卒中：臨床前研究進(jìn)展》的臨床成果。[16]
研究指出，鼻內(nèi)給藥（IN）能夠繞過血腦屏障，通過嗅覺和三叉神經(jīng)通路直接把藥物送入大腦，是一種無(wú)創(chuàng)、快速、可反復(fù)使用的潛在治療途徑。
臨床顯示，基于納米載體的鼻噴技術(shù)（如細(xì)胞外囊泡、脂質(zhì)體、聚合物納米顆粒等）能提高藥物在腦內(nèi)的穩(wěn)定性與靶向性，促進(jìn)神經(jīng)再生、血管生成、白質(zhì)修復(fù)和功能恢復(fù)。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，已觀察到梗死體積縮小、炎癥減輕、行為功能改善等明顯療效。
然而，從動(dòng)物到人類仍存在挑戰(zhàn)，例如人類鼻腔結(jié)構(gòu)差異、給藥劑量限制、鼻腔清除和免疫反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)等。未來需要優(yōu)化制劑、明確鼻—腦轉(zhuǎn)運(yùn)機(jī)制并開展臨床安全性驗(yàn)證。
2025年12月干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展
12月27日，韓國(guó)醫(yī)學(xué)院康復(fù)與再生研究中心牽頭在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《異體臍帶血細(xì)胞聯(lián)合促紅細(xì)胞生成素治療亞急性卒中患者的安全性和有效性》的研究成果。[17]
這項(xiàng)雙盲隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)將中風(fēng)后1-9個(gè)月的患者分為三組：聯(lián)合治療組、單用臍帶血組和對(duì)照組。
結(jié)果顯示，聯(lián)合治療安全性良好，未發(fā)現(xiàn)額外風(fēng)險(xiǎn)。在治療6個(gè)月后，聯(lián)合治療組在生活自理能力（如FIM量表）和情緒改善（如抑郁評(píng)分）方面，相比對(duì)照組有顯著提升；而單用臍帶血組雖有輕微改善，但效果未達(dá)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著。腦成像結(jié)果也支持了臍帶血療法對(duì)功能恢復(fù)的積極作用。
結(jié)論認(rèn)為，促紅細(xì)胞生成素可能增強(qiáng)了臍帶血細(xì)胞的治療效果，為中風(fēng)后神經(jīng)修復(fù)提供了一種有潛力的聯(lián)合治療新思路。這項(xiàng)探索性研究為未來更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)提供了初步證據(jù)。
2025年干細(xì)胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展總結(jié)
綜上所述，2025年，干細(xì)胞療法在中風(fēng)治療領(lǐng)域取得顯著進(jìn)展，干細(xì)胞療法通過突破傳統(tǒng)治療時(shí)間窗、修復(fù)神經(jīng)功能及降低殘疾率，為中風(fēng)治療帶來革命性突破。其多靶點(diǎn)作用機(jī)制（如外泌體調(diào)控、免疫重塑、血管新生）與技術(shù)創(chuàng)新（3D培養(yǎng)、基因編輯）的結(jié)合，不僅提升了療效與安全性，還推動(dòng)了細(xì)胞治療從實(shí)驗(yàn)室向臨床的轉(zhuǎn)化。此外：
間充質(zhì)干細(xì)胞通過調(diào)控炎癥、促進(jìn)血管新生及神經(jīng)再生，突破傳統(tǒng)4.5小時(shí)治療時(shí)間窗限制，動(dòng)物實(shí)驗(yàn)顯示其療效可持續(xù)至發(fā)病后72小時(shí)；基因工程改造（如CCL2過表達(dá)）進(jìn)一步增強(qiáng)其神經(jīng)修復(fù)能力。
神經(jīng)干細(xì)胞與3D生物打印技術(shù)結(jié)合，有望解決移植存活率低的瓶頸；3D培養(yǎng)技術(shù)提升干細(xì)胞遷徙效率及功能活性，推動(dòng)規(guī)模化生產(chǎn)。
盡管標(biāo)準(zhǔn)化治療方案、長(zhǎng)期安全性評(píng)估及大規(guī)模應(yīng)用成本控制仍是挑戰(zhàn)，但干細(xì)胞療法已展現(xiàn)出重塑中風(fēng)治療范式、改善患者生活質(zhì)量的巨大潛力，為全球數(shù)百萬(wàn)中風(fēng)患者提供了突破性治療選擇。
結(jié)語(yǔ)
2025年，干細(xì)胞治療中風(fēng)領(lǐng)域取得了多項(xiàng)重要進(jìn)展，特別是在間充質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞移植以及干細(xì)胞聯(lián)合治療手段等方面。盡管仍面臨成本高、監(jiān)管復(fù)雜等挑戰(zhàn)，但其在功能恢復(fù)、安全性和可及性上的顯著進(jìn)步，已為全球數(shù)百萬(wàn)中風(fēng)患者點(diǎn)燃希望。未來，隨著技術(shù)迭代和政策支持，干細(xì)胞療法有望成為中風(fēng)治療的“標(biāo)配”，真正實(shí)現(xiàn)“重啟生命”的承諾。
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