本周重要成果（速覽）：

1.男子接受干細胞移植后意外治愈艾滋病，實現6年無藥緩解

2.我國自主創新！hNPC01獲FDA快速通道資格，加速用于中風運動功能障礙

3.唐都醫院細胞治療研發中心啟用：布局細胞治療與CAR-T創新轉化

4.美國明星凱莉·詹娜分享干細胞治療后，困擾3年的產后慢性背痛明顯緩解

5.全球首個干細胞入腦治療阿爾茨海默病Ⅰ期臨床顯示突破性進展

6.ASH 2025最新研究：不完全配型的無關供體干細胞移植同樣安全，可讓更多患者獲得治療機會

7.國家醫保局發布首份“商保目錄”：新增114個品種，5款百萬級CAR-T療法首次納入

接下來，我們將系統梳理2025年12月1日至8日這一周內干細胞治療領域的重點動態，從政策動向到臨床進展，再到科研突破，帶您快速掌握本周最值得關注的核心變化。

01.男子接受干細胞移植后意外治愈艾滋病，實現6年無藥緩解

12月1日，德國柏林健康研究所牽頭在《nature》上發表了一篇名為《雜合子CCR5Δ32干細胞移植后HIV-1持續緩解》的研究成果。^[1]

研究報道一名HIV感染并合并急性髓系白血病的患者，在接受來自雜合CCR5Δ32基因供體的干細胞移植后，實現了超過6年無需抗逆轉錄病毒治療（ART） 的持續緩解，被視為繼“柏林病人”之后全球極少數成功病例之一。

這例患者（B2）于2015年接受異基因外周血干細胞移植，供體僅為CCR5Δ32雜合突變（而非此前認為必須的純合突變）。隨后的長期隨訪顯示：

• 病毒庫幾乎完全清除，血液與腸道組織中均未檢測到具復制能力的HIV
• 自2018年停藥后始終未發生病毒反彈
• 白血病持續完全緩解，整體健康狀態良好

研究揭示，HIV治愈并非必須依賴純合CCR5Δ32突變。雜合突變可能通過降低CCR5受體表達、增強免疫清除機制和移植物抗儲庫效應（GVR）共同促進病毒根除。這一突破顯著擴大了潛在供者范圍，也為非移植治愈策略（如增強ADCC免疫功能）提供了全新方向。

研究為全球數百萬HIV感染者帶來新的希望，標志著艾滋病走向真正可治的時代又邁出了重要一步。

02.我國自主創新！hNPC01獲FDA快速通道資格，加速用于中風運動功能障礙

12月2日，霍德生物宣布，公司自主研發的國際首款人前腦神經前體細胞注射液（hNPC01）獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導致的長期運動功能障礙。^[2]

這一認定意味著該療法在神經修復領域的臨床潛力與創新價值，首次得到國際權威監管機構的高度認可，并將加速其臨床研發與上市進程。

FDA快速通道資格主要授予具有創新性、能夠解決重大未滿足醫療需求的治療手段。獲得該資格后，hNPC01將在臨床設計指導、滾動提交上市申請、優先審評以及同情用藥（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。

hNPC01基于iPSC定向分化技術開發，用于促進神經細胞替代和神經環路重建。臨床I期試驗結果顯示：

• 23例缺血性腦卒中偏癱長期后遺癥患者均表現出良好安全性；
• 12個月隨訪運動功能顯著改善，平均上肢FMA-UE提升可達11.3–13.7分；
• 92%的患者達到臨床顯著改善標準，并觀察到下肢與語言能力提升；
• 近70%患者殘疾等級（mRS）改善，且改善趨勢持續至18個月。

與目前全球唯一獲批的VNS神經調控治療相比，hNPC01在運動功能改善幅度與綜合獲益方面顯示更明顯優勢。

霍德生物表示，將借由快速通道優勢推進國際多中心確證臨床試驗，并計劃拓展至腦出血、腦外傷、腦癱等更多神經損傷適應癥，為長期缺乏有效修復手段的群體提供新選擇。

03.唐都醫院細胞治療研發中心啟用：布局細胞治療與CAR-T創新轉化

12月3日，空軍軍醫大學唐都醫院舉辦了“細胞治療研發中心啟動儀式暨第三屆唐都長纓腫瘤綜合治療學術年會”，匯聚國內腫瘤領域頂級專家，探討腫瘤及細胞免疫治療的最新進展和未來發展方向。^[3]

會議匯聚國內腫瘤治療與細胞免疫領域的權威專家，重點圍繞CAR-T、TCR-T、NK等前沿細胞療法的最新進展與臨床轉化展開交流。

其中，唐都醫院細胞治療研發中心正式啟用成為最大亮點。該中心前身為2014年成立的生物治療中心，長期深耕細胞免疫治療，在血液腫瘤及實體瘤臨床研究中積累了豐富經驗，為眾多患者帶來治療機會。2022年擴建升級后，新中心依托先進GMP制備體系和一體化科研轉化平臺，將進一步推進創新療法從基礎研究到臨床落地。

中國工程院陳志南院士在致辭中指出，細胞治療是攻克惡性腫瘤的重要突破口，新中心的成立將有效打通“科研成果走向臨床的最后一公里”，并助力我國在細胞治療賽道實現突破發展。

未來，中心將重點布局實體瘤細胞治療、通用型細胞產品、聯合治療策略和產業化路徑，同時加強多機構協同與開放合作，推動更多創新療法盡早惠及患者，助力我國腫瘤防治能力全面提升。

04.美國明星凱莉·詹娜分享干細胞治療后，困擾3年的產后慢性背痛明顯緩解

12月4日，美國網紅明星凱莉·詹娜（Kylie Jenner）在社交平臺上分享了自己接受干細胞治療并緩解產后慢性腰痛的經歷，引發廣泛討論。^[4]

她表示，自二胎生產后一直飽受腰背疼痛折磨，持續近3年，嘗試過物理治療、訓練、藥物、支具等多種方式，但效果有限，總是反復發作。

在動態里，Kylie 這樣形容這三年：

生完小兒子 Aire 后，腰背一直在痛，差不多三年都沒真正消停過。能想到的辦法都試了一圈：理療、訓練、藥物、護具……多少有點緩解，但總覺得“一松懈就又卷土重來”。

這點，很多生過孩子的讀者應該都很有共鳴：

抱娃、彎腰、半夜起身喂奶，腰背承受的壓力肉眼可見。時間一長，疼痛就從“偶爾酸一下”，變成“伴隨在生活里的背景噪音”。

真正推動她做出改變的，是她姐姐Kim Kardashian。

Kim 之前因為肩頸和背部疼痛，嘗試過一次干細胞治療，效果讓她震驚！ Kim原話是 “life-changing（改變人生）”。

看到姐姐的真實變化，Kylie終于心動了。也開始認真地去了解干細胞療法：它在做什么？大概有哪些選擇？適不適合自己？

在和醫生團隊詳細溝通、完成評估之后，她決定試一試。

經過醫生評估后，Kylie選擇接受治療并分享了全過程照片，包括術后腰部貼敷的小繃帶。她表示，治療后疼痛明顯緩解，這是“康復道路上的重要一步”，并希望能給遭遇類似困擾的人帶來啟發。

05.全球首個干細胞入腦治療阿爾茨海默病Ⅰ期臨床顯示突破性進展

12月1日至4日，美國加利福尼亞州圣地亞哥舉行的第18屆阿爾茨海默病臨床試驗（CTAD）大會上。美國再生生物醫學公司（Regeneration Biomedical, Inc.，簡稱RBI）公布了全球首個用于治療阿爾茨海默病的自體干細胞接腦內注射療法的I期臨床試驗完整結果。^[5]

研究顯示，在早期的1期臨床試驗中，7名接受了這種治療的輕中度阿爾茨海默病患者，83%的人認知能力得到改善，同時與疾病相關的腦部“垃圾蛋白”水平也明顯降低。

這一結果，讓長期難以突破的阿爾茨海默病治療領域出現新的曙光。

在已完成的第一階段試驗中，共有9名患者參與，其中7名的數據在CTAD大會上公布。這些患者年齡均在80歲以下，處于阿爾茨海默病的中期階段。

治療過程分三步：首先從患者腹部抽取少量脂肪；其次通過簡單手術在頭皮下植入一個小型儲液裝置；最后將準備好的干細胞注入大腦。整個過程耐受性良好，主要不良反應僅為抽脂部位的輕微不適和切口疼痛。

結果顯示：

安全性良好： 治療總體耐受性良好，主要不良反應僅限脂肪抽取部位的輕微不適和植入部位的短暫疼痛。在干細胞被注入大腦后，長達25周的觀察期內，未報告任何與該步驟直接相關的不良事件。

生物標志物改善：83%的患者腦脊液中有害的磷酸化tau蛋白水平下降；66%的患者大腦中的淀粉樣蛋白沉積在PET影像上呈現減少趨勢。

關鍵認知指標提升： 最令人鼓舞的是，83%的患者在阿爾茨海默病評估量表認知子量表上的得分出現改善，中位數得分從基線的53分下降到治療12周后的38分（分值越低表示認知功能越好）。

這一系列結果讓科學家們看到了真正改善認知功能的可能——這是現有藥物無法做到的。基于一期試驗的積極數據，美國FDA已批準開展二期臨床試驗，計劃招募約115名患者。

06.不完全配型的無關供體干細胞移植同樣安全，可讓更多患者獲得治療機會

12月6日，在2025年美國血液學會（ASH）大會上公布的ACCESS研究顯示：即使患者與無關供體之間存在 多個基因位點不匹配，仍然可以安全接受干細胞移植，并獲得與傳統完全匹配供體相近的生存率和并發癥風險。這一突破有望讓幾乎所有血液癌癥患者，無論其種族背景如何，都找到適合的干細胞供體。^[6]

該研究由邁阿密大學米勒醫學院和多家中心共同完成。研究團隊對268名血液癌癥患者進行臨床試驗，采用“移植后環磷酰胺（PTCy）”方案保護免疫系統，結果顯示：

• 一年生存率：4-6個位點配型組為 86%；7個位點配型組為 79%
• 嚴重急性GVHD（移植物抗宿主病）發生率相近且較低
• 種族差異帶來的供體短缺問題顯著改善

研究者指出，傳統模式要求幾乎完美匹配的供體，導致許多非歐洲血統患者難以獲得移植機會。而ACCESS研究證明：匹配不再是移植的最大障礙，通過新方案，醫生可以安全選擇更多類型的供體，供體來源幾乎覆蓋所有患者。

這意味著：近99%的患者現在都有機會找到合適的供體，移植治療的門檻將被徹底改變。

研究者表示，目前正在進一步探索適用范圍及更優化的策略，但這項成果將成為移植治療領域的重要里程碑，為患者帶來更加公平的治療機會。

07.國家醫保局發布首份“商保目錄”：新增114個品種，5款百萬級CAR-T療法首次納入

12月7日，國家醫保局在廣州正式發布《國家基本醫療保險、生育保險和工傷保險藥品目錄（2025年版）》以及首份《商業健康保險創新藥品目錄》。^[7]

新版國家醫保目錄新增114種藥品，其中50種為1類原研創新藥，談判成功率達88%，覆蓋惡性腫瘤、慢性病、罕見病和兒童用藥等重點領域，進一步提升了臨床可及性與費用可負擔性。

更具突破意義的是，首份商保目錄納入19種臨床價值高但價格昂貴的超高值創新藥，包括5款單針價格在百萬級的CAR-T細胞免疫療法，通過商業保險分層支付機制解決了長期存在的“天價藥難支付”問題，為患者使用全球前沿治療技術打開了現實通道。

這一政策創新不僅為患者帶來“用得上、用得起”的實際利好，也為創新藥產業帶來強力激勵，推動中國醫療保障體系邁向更高質量的發展階段。

詳情請瀏覽：國家醫保局發布首份“商保目錄”：新增114個品種，5款百萬級CAR-T療法首次納入

結語

回顧本周全球干細胞與細胞治療領域的動態，我們看到的不僅是科研論文與政策發布的數字變化，更是無數患者對“可以更好生活”的真實期盼。從HIV長期緩解的突破案例、阿爾茨海默病認知改善的初步成果，到不完全配型移植的新路徑，再到創新支付機制讓千萬級療法不再遙不可及，這些進展共同勾勒出再生醫學正在從實驗室走向臨床、從高端走向普惠的清晰軌跡。

雖然許多療法仍處于研究與探索階段，仍需更嚴格的驗證，但趨勢明確——治療手段正在變得更精準、更安全、更可獲得。每一次突破，都可能為一個家庭帶來新的希望。

期待未來更多創新療法真正落地，為曾被宣告“無能為力”的疾病打開一扇窗。讓科學，真正改變生命。

參考資料：

[1]Gaebler, C., Kor, S., Allers, K. et al. Sustained HIV-1 remission after heterozygous CCR5Δ32 stem cell transplantation. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09893-0

[2]霍德生物工程有限公司

[3]https://mp.weixin.qq.com/s/mKIF6EUhk7SK3BhqGF4gXQ

[4]https://nypost.com/2025/12/04/health/kylie-jenner-seeks-stem-cell-therapy-in-mexico/

[5]https://fox59.com/business/press-releases/ein-presswire/871494470/rbi-inc-to-present-their-phase-1-first-in-human-direct-to-brain-autologous-stem-cell-therapy-results-at-ctad-2025/

[6]https://www.eurekalert.org/news-releases/1108426?utm_source=chatgpt.com

[7]中華人民共和國中央人民政府

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