這些未經(jīng)證實(shí)、不受監(jiān)管的干細(xì)胞治療具有重大風(fēng)險(xiǎn)。風(fēng)險(xiǎn)范圍從給藥部位反應(yīng)到危險(xiǎn)的不良事件。例如，注射的細(xì)胞可以繁殖成不合適的細(xì)胞類型，甚至是危險(xiǎn)的腫瘤。

近年來，基于干細(xì)胞的療法治療多種疾病的潛力為尋求新療法或治愈方法的患者帶來了希望。與此同時(shí)，美國和世界各地涌現(xiàn)出數(shù)以千計(jì)的干細(xì)胞診所，提供干細(xì)胞療法，然后再進(jìn)行安全性和有效性測試。在向公眾宣傳基于干細(xì)胞的療法時(shí)，重要的是要將任何治療聲明放在上下文中。

基于干細(xì)胞的療法包括任何使用人類干細(xì)胞的療法。這些細(xì)胞有可能在體內(nèi)發(fā)育成許多不同類型的細(xì)胞。它們提供了理論上無限的修復(fù)細(xì)胞和/或組織來源。（有關(guān)干細(xì)胞的更多信息，請參閱?https://stemcells.nih.gov）。

在過去的三十年里，美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)了多種基于干細(xì)胞的產(chǎn)品。其中包括對許多癌癥患者來說具有變革意義的骨髓移植，以及血液和免疫系統(tǒng)疾病的治療。¹其他批準(zhǔn)的治療方法包括用于牙科治療牙齦和組織生長以及用于皮膚治療燒傷。自2000年代初以來，基于干細(xì)胞的療法已在許多眼病中得到探索，包括年齡相關(guān)性黃斑變性和青光眼。²還正在探索基于干細(xì)胞的療法治療中風(fēng)和阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病以及無數(shù)其他疾病。

隨著時(shí)間的推移，我們預(yù)計(jì)在許多情況下基于干細(xì)胞的療法將繼續(xù)取得突破。然而，此時(shí)，受利益驅(qū)使的流氓診所正在利用急需治療的患者，并聲稱取得了顯著的效果，通常在聳人聽聞的媒體推薦中被夸大了。診所可能模仿合法做法。他們可能會提取患者自身的干細(xì)胞，濃縮或修飾細(xì)胞，然后重新注入。一些制造商提供基于干細(xì)胞的衍生產(chǎn)品，例如用胎盤提取物或羊水制成的“生物滴眼液”，用于治療干眼癥。診所可能會提供誤導(dǎo)性信息并將其做法宣傳為正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。然而，這些診所幾乎總是在沒有獲得FDA監(jiān)管批準(zhǔn)和合法臨床試驗(yàn)方法之外的情況下運(yùn)作。

這些未經(jīng)證實(shí)、不受監(jiān)管的干細(xì)胞治療具有重大風(fēng)險(xiǎn)。風(fēng)險(xiǎn)范圍從給藥部位反應(yīng)到危險(xiǎn)的不良事件。例如，注射的細(xì)胞可以繁殖成不合適的細(xì)胞類型，甚至是危險(xiǎn)的腫瘤。2017年的一份報(bào)告描述了佛羅里達(dá)州的一家診所，該診所通過干細(xì)胞眼部注射使患者失明。³

皮尤慈善信托基金收集了360份與未經(jīng)批準(zhǔn)的干細(xì)胞療法相關(guān)的不良事件報(bào)告，其中包括 20 例導(dǎo)致死亡的病例。⁴此外，由于這些產(chǎn)品未經(jīng)FDA批準(zhǔn)或監(jiān)管，不良事件可能會被低估。許多未經(jīng)證實(shí)的基于干細(xì)胞的療法對患者來說要花費(fèi)數(shù)千美元，而且不在保險(xiǎn)范圍內(nèi)。此外，即使患者避免了這些療法的不良事件，他們也可能因延遲循證治療而遭受后果。

FDA在監(jiān)管干細(xì)胞療法方面取得了實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。

2017年，它根據(jù)《21世紀(jì)治愈法案》發(fā)布了指南，闡明了哪些基于干細(xì)胞的療法屬于FDA監(jiān)管范圍。它還更好地定義了該機(jī)構(gòu)將如何對付不安全或不受管制的產(chǎn)品。⁵

自2021年5月起，F(xiàn)DA對繼續(xù)銷售未經(jīng)證實(shí)的治療方法的診所加強(qiáng)了合規(guī)性。⁶

盡管監(jiān)管有所加強(qiáng)，但干細(xì)胞診所仍然相對普遍。一項(xiàng)2021年的研究估計(jì)，美國有超過2,500家診所出售未經(jīng)證實(shí)的干細(xì)胞療法。⁷這些診所的患者常常被引導(dǎo)相信治療要么已獲得FDA批準(zhǔn)、已在FDA注冊，要么不需要FDA批準(zhǔn)。重要的是要認(rèn)識到FDA擴(kuò)大范圍是有限的，尤其是當(dāng)它同時(shí)針對數(shù)百家診所時(shí)。我們在斯坦福的診所最近照顧了一位在眼睛后面接受干細(xì)胞注射的患者，他在那里患上了腫瘤，最終破壞了雙眼的視力。

干細(xì)胞科學(xué)的進(jìn)步正在迅速轉(zhuǎn)化為臨床，但這還不是我們設(shè)想的奇跡答案。隨著時(shí)間的推移，基于干細(xì)胞的療法可能會擴(kuò)大治療選擇。考慮基于干細(xì)胞療法的人應(yīng)該查明該療法是否已獲得 FDA 批準(zhǔn)或正在根據(jù) FDA 批準(zhǔn)的臨床研究計(jì)劃進(jìn)行研究。這稱為研究性新藥申請。重要的是，在ClinicalTrials.gov注冊并不意味著治療或臨床研究已獲得FDA的授權(quán)或?qū)彶椤?/p>

有關(guān)干細(xì)胞療法的更多信息，請?jiān)L問www.closerlookatstemcells.org（鏈接是外部的），來自國際干細(xì)胞研究學(xué)會的資源。

當(dāng)我們滿懷希望地展望未來時(shí)，我們需要更多地了解干細(xì)胞療法的當(dāng)前局限性以及不受監(jiān)管的干細(xì)胞診所所帶來的危險(xiǎn)。強(qiáng)有力的FDA監(jiān)管和監(jiān)督對于確保基于干細(xì)胞的療法對患者安全有效非常重要。與公眾的準(zhǔn)確溝通、醫(yī)生的謹(jǐn)慎宣傳以及對患者的教育仍然至關(guān)重要。

參考資料:

¹ U.S. Food and Drug Administration, “Approved Cellular and Gene Therapy Products,” Sept. 9, 2022, https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products(link is external).

² Stern JH, Tian Y, Funderburgh J, Pellegrini G, Zhang K, Goldberg JL, Ali RR, Young M, Xie Y, Temple S. Regenerating Eye Tissues to Preserve and Restore Vision. Cell Stem Cell. 2018 Sep 6;23(3):453. doi: 10.1016/j.stem.2018.08.014. Erratum for: Cell Stem Cell. 2018 Jun 1;22(6):834-849. PMID: 30193132.

³ Kuriyan AE, Albini TA, Townsend JH, Rodriguez M, Pandya HK, Leonard RE 2nd, Parrott MB, Rosenfeld PJ, Flynn HW Jr, Goldberg JL. Vision Loss after Intravitreal Injection of Autologous “Stem Cells” for AMD. N Engl J Med. 2017 Mar 16;376(11):1047-1053. doi: 10.1056/NEJMoa1609583. PMID: 28296617; PMCID: PMC5551890.

⁴ The Pew Charitable Trusts, “Harms Linked to Unapproved Stem Cell Interventions Highlight Need for Greater FDA Enforcement,” June 1, 2021, https://www.pewtrusts.org/en/research-and-analysis/issue-briefs/2021/06/harms-linked-to-unapproved-stem-cell-interventions-highlight-need-for-greater-fda-enforcement(link is external).

⁵ U.S. Food and Drug Administration, “FDA announces comprehensive regenerative medicine policy framework,” Feb. 2, 2022, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-announces-comprehensive-regenerative-medicine-policy-framework(link is external).

⁶  U.S. Food and Drug Administration, “FDA Extends Enforcement Discretion Policy for Certain Regenerative Medicine Products,” July 7, 2020, https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-extends-enforcement-discretion-policy-certain-regenerative-medicine-products(link is external).

⁷ Turner L. The American stem cell sell in 2021: U.S. businesses selling unlicensed and unproven stem cell interventions. Cell Stem Cell. 2021 Nov 4;28(11):1891-1895. doi: 10.1016/j.stem.2021.10.008. PMID: 34739831.

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