腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童期最常見的運(yùn)動(dòng)障礙之一，由發(fā)育中大腦的非進(jìn)行性損傷引起，主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)功能障礙和姿勢(shì)控制困難。該病目前無法治愈，患者常需長(zhǎng)期依賴康復(fù)訓(xùn)練及多種輔助治療以改善生活質(zhì)量。

干細(xì)胞治療腦癱新進(jìn)展：152例患者臨床數(shù)據(jù)公布，運(yùn)動(dòng)功能顯著改善 | 研究解讀

近年來，干細(xì)胞療法為腦癱治療帶來新希望。近日，國(guó)際期刊《Stem Cell Reviews and Reports》發(fā)表一項(xiàng)臨床研究，顯示人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSCs）在改善腦癱患兒運(yùn)動(dòng)功能及病情嚴(yán)重程度方面表現(xiàn)出良好效果。該研究共納入152例患者，結(jié)果令人鼓舞。

為什么選擇臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞？

人臍帶中的沃頓氏膠（Wharton’s Jelly）富含間充質(zhì)干細(xì)胞，這類細(xì)胞具有獲取方便、免疫原性低、免疫調(diào)節(jié)能力強(qiáng)等優(yōu)勢(shì)，逐漸成為再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的理想選擇。自2009年首例自體干細(xì)胞成功治療腦癱病例被報(bào)道后，多項(xiàng)研究均顯示干細(xì)胞對(duì)腦癱具有潛在治療價(jià)值，但針對(duì)hUC-MSCs的大樣本臨床研究仍較為有限。

研究方法概述

患者情況：共152名腦癱患兒參與，平均年齡5歲，其中男性84人，女性68人。多數(shù)伴有合并癥，如自閉癥、智力障礙、早產(chǎn)、腦積水等。

治療方式：每位患兒接受兩個(gè)療程的hUC-MSCs治療，每療程包括5次輸注（靜脈或鞘內(nèi)注射），每次細(xì)胞劑量根據(jù)體重調(diào)整（范圍10–40×10?），輸注間隔為每?jī)稍乱淮危虈?yán)密隨訪。

治療結(jié)果亮點(diǎn)匯總

1. 粗大運(yùn)動(dòng)功能（GMFM）顯著提高

①粗大運(yùn)動(dòng)功能測(cè)量（GMFM）：GMFM從基線到第5次訪視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評(píng)分變化與患者年齡顯著相關(guān)，但與性別和是否患有癲癇無關(guān)，GMFM所有評(píng)估領(lǐng)域都出現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著變化（表3）。

2. 行走能力明顯增強(qiáng)

②6分鐘步行測(cè)試（6-MWT）：該測(cè)試是在滿足測(cè)試條件的26名兒童的亞組進(jìn)行，在該亞組中，使用6-MWT評(píng)估的功能活動(dòng)度中位增加了75m（表4），并且實(shí)現(xiàn)了統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著改善。6-MWT結(jié)果的增加與 GMFM評(píng)分變化相關(guān)，但與基線、年齡、性別或癲癇時(shí)的GMFM無關(guān)。

3. 移動(dòng)速度與敏捷性改善

③計(jì)時(shí)和測(cè)試（該測(cè)試涉及測(cè)量患者從椅子上站起來、步行3 m的距離、轉(zhuǎn)身、回來并再次坐在椅子上所需的時(shí)間）：對(duì)26名能夠滿足測(cè)試條件的兒童進(jìn)行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。這種改善與年齡相關(guān)，但與癲癇或性別無關(guān)。測(cè)試的改善與第一次就診時(shí)GMFM以及6-MWT差異相關(guān)，但與總GMFM差異無關(guān)。

4. 疾病嚴(yán)重程度整體減輕

④臨床整體印象測(cè)試（CGI）：該測(cè)試結(jié)果適用于151名患者。在第一次就診時(shí)（治療前），大多數(shù)患兒病情嚴(yán)重（VI級(jí)，n=70）或病情明顯（V級(jí)，n=44），18例患兒為中度疾病 （IV級(jí)），少數(shù)患者病情較輕（III級(jí)，n=9），幾乎沒有病情（II級(jí)，n=7） 或病情最嚴(yán)重（VII級(jí)，n=3）。

第5次就診時(shí)，60名患者取得了較小改善（III級(jí)），28名患者達(dá)到較大改善（II級(jí)），8名患者達(dá)到顯著改善（I級(jí)），1名患者的健康狀況略有下降（V級(jí)），沒有患者病情惡化或明顯惡化。記錄的改善與性別或癲癇診斷無關(guān)。基線CGI和治療后CGI如表6所示。

5. 肌力提升

⑥肌肉力量變化：在該測(cè)試63名患者中，兩名患者的肱二頭肌力量提高了1個(gè)單位，三名患者的股四頭肌發(fā)生了1個(gè)單位的變化，一名患者的股四頭肌發(fā)生了2個(gè)單位的變化，8名患者的臀大肌力量提高了1個(gè)單位，并且這種改善具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（見表7）。

安全性良好，未發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)

在整個(gè)治療及隨訪過程中，所有患兒均未出現(xiàn)與干細(xì)胞輸注相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，表明hUC-MSCs治療具有良好的臨床安全性。

總結(jié)與展望

該項(xiàng)研究表明，重復(fù)輸注hUC-MSCs可顯著改善腦癱患兒的運(yùn)動(dòng)功能、肌力和整體疾病嚴(yán)重程度，療效在多方面評(píng)估中均具備統(tǒng)計(jì)顯著性，且治療安全性良好。

盡管仍需更大樣本和更長(zhǎng)隨訪的研究進(jìn)一步驗(yàn)證，當(dāng)前結(jié)果無疑為干細(xì)胞治療腦癱提供了令人信服的臨床證據(jù)，也為患者家庭帶來了新的治療希望。

?參考資料：

Magdalena Chro?cińska?Kawczyk · Izabela Zdolińska?Malinowska· Dariusz Boruczkowski. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2.

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