1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，由于免疫系統(tǒng)錯誤地攻擊并破壞了自身的胰島細(xì)胞，導(dǎo)致胰島素功能異常引發(fā)的疾病，主要發(fā)生在兒童和青少年時期。

近些年，干細(xì)胞治療糖尿病突然火了起來，聽說能“重啟”胰島素生產(chǎn)，不少糖尿病患者心里直癢癢，但更多的是犯嘀咕：這療法得花多少錢？真的有用？我到底能不能做？

別急，咱們就從大伙最關(guān)心的費(fèi)用、效果、適應(yīng)人群這三個問題入手，結(jié)合國內(nèi)外最新的研究和真實(shí)治療案例，為1型糖尿病患者提供一份科學(xué)、實(shí)用的決策指南。

實(shí)用指南：干細(xì)胞治療1型糖尿病的費(fèi)用、效果與適應(yīng)人群

一、干細(xì)胞治療1型糖尿病費(fèi)用：多少錢才算合理？

干細(xì)胞治療1型糖尿病的費(fèi)用因地區(qū)、技術(shù)方案和患者具體情況而有顯著差異。

1.1 國內(nèi)（內(nèi)地）治療費(fèi)用參考

在國內(nèi)，干細(xì)胞治療1型糖尿病的費(fèi)用因治療方案不同而有所區(qū)別。

??自體干細(xì)胞移植??（采用患者自身的干細(xì)胞）費(fèi)用相對較低，通常在??3萬~5萬元??人民幣之間。

而??異體干細(xì)胞移植??（采用健康供體的干細(xì)胞）由于涉及配型和更復(fù)雜的處理過程，費(fèi)用較高，大約在??8萬~10萬元??人民幣左右。

對于更為復(fù)雜的病例或需要多次治療的患者，費(fèi)用可能顯著增加，范圍在??10萬~50萬元??之間。

需要注意的是，這些費(fèi)用通常需要??患者自費(fèi)??，因?yàn)楦杉?xì)胞治療目前尚未被納入全國醫(yī)保報銷范圍

1.2 海外治療費(fèi)用參考

海外醫(yī)療費(fèi)用普遍高于國內(nèi)。??

美國??的相關(guān)治療費(fèi)用高昂，平均費(fèi)用約在??15萬~30萬美元??（折合人民幣約百萬以上）。??

日本??的干細(xì)胞技術(shù)也較為發(fā)達(dá)，費(fèi)用通常在20萬-90萬元，并且也不納入醫(yī)保。

1.3 為什么價格差異這么大？

價格差異主要來自四個方面：

1. 病種復(fù)雜度??：病情嚴(yán)重、并發(fā)癥多的患者，治療方案更復(fù)雜，費(fèi)用更高。
2. ??細(xì)胞來源??：自體干細(xì)胞通常比異體干細(xì)胞便宜。
3. 療程次數(shù)??：單次輸注費(fèi)用較低（約8-15萬），但多次移植（2-3次）總費(fèi)用可能達(dá)20-50萬元。
4. ??平臺標(biāo)準(zhǔn)??：國際上符合??良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）?? 標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞制備平臺成本更高，但安全性和有效性更有保障。

二、干細(xì)胞治療1型糖尿病效果：目前能達(dá)到什么程度？

根據(jù)目前公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，干細(xì)胞治療1型糖尿病顯示出令人鼓舞的效果，全球多項(xiàng)臨床研究取得了積極進(jìn)展：

2021年12月，加拿大生命科學(xué)研究所發(fā)表在《Cell Stem Cell》雜志上的研究讓Ⅰ型糖尿病患者的治愈成為可能。由干細(xì)胞分化培養(yǎng)而來的胰島細(xì)胞在1型糖尿病患者體內(nèi)分泌了胰島素。這個里程碑的成果無疑為成千上萬名1型糖尿病患者帶來了希望。^[1]

研究團(tuán)隊(duì)對同一醫(yī)院首批 15 位接受細(xì)胞皮下植入聯(lián)合免疫抑制治療的患者進(jìn)行了一年追蹤，結(jié)果顯示移植安全性良好，既沒長出腫瘤，也沒發(fā)生嚴(yán)重排異。

更關(guān)鍵的是，患者體內(nèi)反映胰島素分泌的C肽指標(biāo)上升，說明植入細(xì)胞開始“干活”。從免疫檢測和組織觀察來看，治療后免疫細(xì)胞出現(xiàn)常規(guī)波動，移植組織里也找到了具備成熟胰島細(xì)胞特征的細(xì)胞，各項(xiàng)關(guān)鍵標(biāo)志物都能對應(yīng)上。

溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任Thompson博士表示，“干細(xì)胞讓1型糖尿病患者治愈成為可能。這項(xiàng)研究是一項(xiàng)重大的科學(xué)突破，通過最先進(jìn)技術(shù)幫助1型糖尿病患者找到了治愈方法。”

2024年9月20日，天津市第一中心醫(yī)院沈中陽、王樹森研究組，北京大學(xué)昌平實(shí)驗(yàn)室鄧宏魁研究組聯(lián)合在行業(yè)期刊《細(xì)胞》上發(fā)表了一篇名為“1型糖尿病患者腹部前直肌鞘下化學(xué)誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源的胰島移植”的臨床試驗(yàn)結(jié)果。^[2]

該試驗(yàn)評估了在腹部前直肌鞘下自體移植化學(xué)誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞來源的胰島 (CiPSC胰島) 治療1型糖尿病的可行性。

患者是一名25歲的1型糖尿病 (T1D) 女性，在接受自體iPSC衍生的胰島樣細(xì)胞后，患者在移植后75天開始實(shí)現(xiàn)持續(xù)的胰島素獨(dú)立性。患者的目標(biāo)血糖范圍時間從基線值的43.18%增加到移植后第4個月的96.21%，同時伴有糖化血紅蛋白下降。

在往后的長期隨訪，患者呈現(xiàn)出穩(wěn)定的血糖控制狀態(tài)，目標(biāo)血糖范圍時間>98%，糖化血紅蛋白在5%左右。 1年后，臨床數(shù)據(jù)滿足所有研究終點(diǎn)，沒有出現(xiàn)移植相關(guān)異常的跡象，并且已經(jīng)維持了一年多。

這也是世界首例“功能性治愈”的1型糖尿病患者，這次成功表明化學(xué)重編程有望成為高效制備各種功能細(xì)胞類型的通用底層技術(shù)，這將為細(xì)胞治療在重大疾病治療上的廣泛應(yīng)用開辟新的途徑。

2025年6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會（ADA）科學(xué)年會上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗(yàn)的1/2/3期的最新研究結(jié)果，并更新了1/2期試驗(yàn)的最新臨床數(shù)據(jù)，相關(guān)結(jié)果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。^[3]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細(xì)胞的完全分化胰島細(xì)胞療法，旨在治療伴有低血糖意識障礙和嚴(yán)重低血糖事件（SHE）的1型糖尿病（T1D）患者。

FORWARD-101試驗(yàn)跟蹤了12名1型糖尿病患者，他們接受單次Zimislecel治療后隨訪超1年，效果相當(dāng)亮眼：

12名患者自身胰島素分泌都恢復(fù)了（通過C肽檢測能看出來），嚴(yán)重低血糖再也沒發(fā)生過，血糖也控制得挺好（糖化血紅蛋白低于7%，達(dá)標(biāo)時間超70%）。最關(guān)鍵的是，患者用的胰島素量平均減少了92%，其中10個人完完全全消除了外源胰島素的使用需求。治療過程中出現(xiàn)的副作用和平時用免疫藥、做胰島移植的反應(yīng)差不多，沒發(fā)現(xiàn)新的安全問題。

這說明Zimislecel不光能讓患者少打甚至不打胰島素，還把血糖穩(wěn)住了，低血糖風(fēng)險也沒了，10個人徹底擺脫針管，安全性也過關(guān)。對1型糖尿病患者來說，這簡直是告別每天扎針的新希望，以后可能會成為重要的治療選擇。

綜上所述，干細(xì)胞治療1型糖尿病已經(jīng)在臨床上展現(xiàn)出恢復(fù)胰島功能、部分患者實(shí)現(xiàn)長期胰島素獨(dú)立的突破性成果，被認(rèn)為正逐步接近“功能性治愈”。可惜的是，現(xiàn)在的試驗(yàn)都是處于小規(guī)模的試驗(yàn)，還需要更多中心、大規(guī)模、長期的臨床試驗(yàn)來支撐。

三、誰適合？適應(yīng)人群與排除情況

干細(xì)胞治療并非適合每個1型糖尿病患者，選擇適配人群通常基于以下考慮：

3.1 適合嘗試的1型糖尿病患者

通常以下患者群體可能從治療中獲益更多：

早期患者??：??初次診斷時間短（通常小于6個月）??，胰島自身抗體陽性，但還保留一定的殘余胰島功能。

年輕患者??：年齡在??14-30歲??之間的兒童、青少年和年輕成人，其免疫系統(tǒng)可塑性和組織修復(fù)能力更強(qiáng)。

無嚴(yán)重并發(fā)癥者??：尚未出現(xiàn)尿毒癥、嚴(yán)重心衰、難以控制的嚴(yán)重感染等終末期并發(fā)癥的患者。

3.2 暫時不適合的1型糖尿病患者

以下情況的患者通常不適合接受該治療：

??晚期患者??：胰島功能??完全衰竭??，病程過長（如超過10年），尤其是已發(fā)生嚴(yán)重并發(fā)癥（如尿毒癥、嚴(yán)重神經(jīng)病變）的患者，效果極其有限。

伴有其他嚴(yán)重疾病者??：如合并??晚期腫瘤??、??嚴(yán)重心律失常??、??不穩(wěn)定型心絞痛??、??肝腎功能不全??、??嚴(yán)重呼吸系統(tǒng)疾病??或??嚴(yán)重凝血功能障礙??。

??存在免疫問題者??：合并患有嚴(yán)重的自身免疫疾病或免疫功能異常者。

四、風(fēng)險與局限：別忽視這些真相

雖然干細(xì)胞治療1型糖尿病前景廣闊，但目前仍存在諸多風(fēng)險和局限，1型糖尿病患者需要全面了解這些風(fēng)險：

首先是免疫排斥風(fēng)險：無論自體還是異體，移植后都有免疫學(xué)問題；異體細(xì)胞通常需要配合免疫抑制或封裝保護(hù)，長期用藥又帶來感染等副作用；就算是自體iPSC，雖然理論上更相容，但制備和檢測更復(fù)雜，潛在風(fēng)險也不能忽視。

其次是長期效果不確定??：現(xiàn)有的好消息多來自小樣本或短期隨訪，缺乏十年、二十年級別的長期數(shù)據(jù)。我們還不知道這些療法能不能長期穩(wěn)定工作、是否會出現(xiàn)遲發(fā)性副作用，因此把“短期好轉(zhuǎn)”當(dāng)成永久治愈還為時過早。

再然后是治療成本昂貴：當(dāng)前治療成本是胰島素終身費(fèi)用的數(shù)倍，主要原因是GMP級別的細(xì)胞生產(chǎn)、手術(shù)或輸注、術(shù)后監(jiān)護(hù)、免疫管理和長期隨訪，這一系列合起來往往比多年胰島素治療貴很多。對大多數(shù)家庭來說，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和后續(xù)保障同樣是必須考慮的問題。

五、避坑提醒：專家給患者的3句話

現(xiàn)在干細(xì)胞治療的廣告天花亂墜，記住這三句話，能少走不少彎路：

量力而行，別賭命：治病不是買彩票，別為了“萬一有用”掏空家底。先評估自己的經(jīng)濟(jì)能力，再聽醫(yī)生分析病情，冷靜下來做決定要不要進(jìn)行干細(xì)胞療法，這樣才不會人財兩空。

別信“包治百病”的鬼話：要是哪家機(jī)構(gòu)拍胸脯說一次治療就痊愈，肯定是騙子。干細(xì)胞不是神藥，效果因人而異，實(shí)際上干細(xì)胞治療并非打一針就痊愈，而是一個漸進(jìn)的過程，通常需要2-3次輸注，效果更穩(wěn)定。

認(rèn)準(zhǔn)“持證上崗”的機(jī)構(gòu)：正規(guī)臨床試驗(yàn)都能在權(quán)威平臺查到備案，要是機(jī)構(gòu)連細(xì)胞從哪來、怎么培養(yǎng)都說不清楚，再便宜也別去。真正靠譜的研究，不會追著你收天價治療費(fèi)。

結(jié)語

現(xiàn)在的干細(xì)胞治療1型糖尿病，就像20年前的靶向藥：有希望，但沒到 “萬能” 的地步。對患者來說，與其糾結(jié)“能不能根治”，不如先弄清楚：我的胰島還有沒有“搶救”空間？機(jī)構(gòu)靠不靠譜？錢花出去能不能換來有質(zhì)量的生活？

記住，真正靠譜的治療，從來不是砸錢買“最貴”，而是選那個“最適合自己”的。等監(jiān)管更嚴(yán)、技術(shù)更成熟的那一天，或許干細(xì)胞真能成為1型糖尿病患者的“胰島素替代方案”，但現(xiàn)在，咱們得帶著理性的眼光，一步步走穩(wěn)了。

參考資料：

[1]Implanted pluripotent stem-cell-derived pancreatic endoderm cells secrete glucose-responsive C-peptide in patients with type 1 diabetesRamzy, Adam et al.Cell Stem Cell, Volume 28, Issue 12, 2047 – 2061.e5

[2]Wang S, Du Y, Zhang B, Meng G, Liu Z, Liew SY, Liang R, Zhang Z, Cai X, Wu S, Gao W, Zhuang D, Zou J, Huang H, Wang M, Wang X, Wang X, Liang T, Liu T, Gu J, Liu N, Wei Y, Ding X, Pu Y, Zhan Y, Luo Y, Sun P, Xie S, Yang J, Weng Y, Zhou C, Wang Z, Wang S, Deng H, Shen Z. Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient. Cell. 2024 Oct 31;187(22):6152-6164.e18. doi: 10.1016/j.cell.2024.09.004. Epub 2024 Sep 25. PMID: 39326417.

[3]https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2506549

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