1型糖尿病（T1D）是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統攻擊并破壞胰島β細胞，導致胰島素分泌不足，血糖波動劇烈。長期依賴胰島素不僅難以完全控制血糖，還容易引發低血糖、腎病、視網膜病變等并發癥，嚴重影響生活質量。

近年來，干細胞療法作為再生醫學的核心，為徹底治愈1型糖尿病帶來了前所未有的希望。那么，干細胞療法治療1型糖尿病的成功率究竟如何？本文將結合全球臨床研究和實踐，為您詳細解析。

一、什么是干細胞療法？

干細胞療法利用干細胞的自我復制、多向分化及免疫調節能力，對受損組織進行修復和功能恢復。

在具體機制上，干細胞療法在T1D中發揮雙重作用：

1. 免疫調節：干細胞可以抑制過度活躍的免疫反應，同時增加Treg細胞數量，減輕β細胞被免疫系統攻擊的風險。
2. 胰島修復：干細胞分泌生長因子，改善胰腺微環境，促進β細胞再生和存活，從而逐步恢復胰島功能。

因此，干細胞療法不僅關注血糖管理，更直擊疾病根源，為患者帶來長期獲益的可能。

二、先看結論：干細胞療法成功率概覽

綜合國內外多家干細胞研究機構和臨床試驗的數據，干細胞療法在治療糖尿病中的總體成功率約為80%。

這一成功率的評估不僅基于血糖和胰島素依賴的改善，還參考了炎癥標志物的下降、胰腺及相關器官功能的增強，以及患者生活質量（通過 PAR-Q 問卷等指標評估）的提升。^[1]

三、理解干細胞療法成功率的關鍵維度

在評估干細胞療法的”成功率”時，需要認識到它不僅僅是”能否停用胰島素”這個單一指標。臨床醫生和研究者通常從以下幾個關鍵維度來綜合考量：

1.胰島功能恢復：這是衡量治療是否成功的核心生物學指標。通過檢測空腹C肽水平或混合餐耐量試驗刺激下的C肽水平，可以客觀評估患者自身胰島素分泌能力的恢復情況。FORWARD試驗中所有患者C肽轉陽，證明干細胞衍生胰島細胞成功實現了功能重建。

2.血糖控制改善：糖化血紅蛋白（HbA1c）?的下降幅度和血糖在目標范圍內時間（TIR）?是重要指標。成功的治療后，HbA1c應穩定在7%以下，TIR應超過70%。

3.胰島素用量減少：患者對外源性胰島素依賴的降低程度是直觀的療效體現。從用量減少到完全停用，是不同層次的療效標準。

4.并發癥預防與生活質量提升：成功的治療應能顯著減少嚴重低血糖事件的發生，并對糖尿病腎病、視網膜病變等并發癥起到積極的防治效果。同時，通過專業的生命質量問卷進行評估，患者的生活質量應有顯著提升。

值得注意的是，干細胞療法的成功率并非固定值，而是受到患者年齡、病程長短、干細胞來源和治療方案等因素的影響。

四、從臨床研究與案例分析成功率

多項國際臨床研究為干細胞療法的療效提供了有力證據：

MSC移植I/II期隨機對照試驗：1型糖尿病緩解率可達70%以上

2022年6月20日，行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一篇名為《間充質干細胞移植治療新診斷的1型糖尿病患者：一項I/II期隨機安慰劑對照臨床試驗》的臨床成果。^[2]

該項臨床試驗在經過嚴格的納入及排除標準后，最終共有21名患者 （年齡：8至40歲）參加了這項研究。參與者被隨機分配在第0周和第3周接受劑量為每公斤體重1×10⁶自體來源的MSCs或安慰劑。

患者在首次輸注后隨訪1年，以評估該療法安全性和有效性。在此期間，患者在第1、2和4周以及第2、3 、6、9和12個月進行隨訪。

臨床試驗結果顯示：

安全性高：MSC移植在臨床中顯示出良好安全性，未出現嚴重不良事件，僅有輕微注射部位反應。同時，移植顯著減少低血糖事件，與安慰劑組相比，I級和II級低血糖總數明顯下降。

代謝指標改善：移植后患者的血糖控制明顯改善：HbA1c在12個月后顯著下降，早期移植組C肽水平高于晚期移植組，提示β細胞功能部分恢復。外源性胰島素需求和血糖波動也有所下降，結合運動的早期移植患者改善最明顯。兩組整體緩解率和成功率可達70%以上。

免疫調節作用：MSC移植可改善免疫環境：抗炎因子IL-4、IL-10顯著升高，促炎因子TNF-α下降。外周血調節性T細胞（Treg）數量和FOXP3表達增加，顯示移植能將免疫狀態由促炎向抗炎轉化。

生活質量改善：患者生活質量隨移植改善：DQOL問卷顯示擔憂下降，SF-36問卷顯示身體健康和生理角色得分提升。早期移植及結合運動的患者在代謝和生活質量上的改善更為顯著。

移植時機影響療效：早期移植（確診1年內）相比晚期移植，HbA1c、C肽及免疫指標改善更明顯，提示新診斷患者干細胞治療更有利于β細胞功能恢復，同時早期治療患者的整體緩解率更高，可達80%以上。

總體來看，MSC移植在1型糖尿病患者中安全性高、療效顯著，能夠改善血糖控制、β細胞功能、免疫環境及生活質量，總體可達到70%以上的緩解率和成功率，為臨床提供了可行且有效的新型干預方案。

突破性干細胞療法Zimislecel：83%重癥糖尿病患者停用胰島素超一年

2025年6月，在美國糖尿病協會（ADA）科學會議上，Vertex公司公布了令人振奮的FORWARD研究最新成果。

研究結果顯示，其開發的VX-880干細胞療法幫助83%的1型糖尿病參與者擺脫了胰島素依賴，并維持至少一年的穩定血糖水平，這一突破為T1D的“功能性治愈”再次帶來希望。^[3]

此次公布數據的I/II期研究是一項開放標簽、單臂臨床試驗，共納入了14例低血糖感知受損（IHA）且每年至少發生兩次嚴重低血糖（SHE）事件的1型糖尿病成人患者，評估了單次輸注全劑量Zimislecel（0.8*109個細胞）后至少隨訪1年的療效和安全性。

在針對14例伴有低血糖無知覺的重癥1型糖尿病患者的試驗中，12例接受全劑量（0.8×10?個細胞）治療的患者在至少1年隨訪期內顯示出顯著療效：

療效數據：隨訪1年時，所有患者實現血糖控制雙重達標：HbA1c穩定降至＜7%，血糖目標范圍時間（TIR）達93.3%，遠超ADA推薦標準70%的底線，實現了血糖控制的“雙重達標”。

治療第90天起，療效呈現“三重清零”：嚴重低血糖事件（SHE）完全消失，外源性胰島素平均使用量下降92%，其中83%的患者（10/12）在隨訪期間完全停用胰島素，顯著改善了患者的生活質量。

這一結果顯示，干細胞治療在重癥T1D患者中不僅能顯著改善血糖控制，還能極大降低低血糖風險并顯著減少胰島素依賴。綜合國內外研究數據來看，這類療法的整體成功率約為80%，為患者帶來了切實可見的治療益處。

五、影響成功率的關鍵因素

干細胞治療1型糖尿病的療效受多種因素共同影響。

首先，細胞來源與類型至關重要：人胚干細胞衍生的胰島細胞療法在改善血糖和β細胞功能方面顯示出較高效性，而間充質干細胞（MSC）則在免疫調節和減少低血糖事件方面更為突出。

其次，治療方案會直接影響成效，包括單次足量輸注與多次分次輸注的差異、以及輸注途徑（如肝門靜脈輸注）對細胞存活率和功能建立的影響。

最后，患者自身條件同樣關鍵：早期診斷、胰島殘存功能較好的患者通常響應更佳；血糖管理狀況、自身免疫狀態及年齡等也會顯著影響治療效果。整體來看，這些因素共同決定了干細胞療法的緩解率和成功率。

六、成功的關鍵：選擇頂尖科研平臺的重要性

因此，選擇有資質的正規醫療機構至關重要，這些機構具備嚴格的質量控制體系，能確保細胞制備質量和治療安全性。

其中像吉林中科這樣的領先機構。成立于2007年，是國家級高新技術企業，總部位于長春，擁有6000多平方米多功能實驗樓及GMP標準實驗室，是中國最先進的胚胎組織干細胞儲存、制備和研發基地之一。公司匯聚國內外頂尖科研人才，與院士及國際知名學者合作，建立了干細胞研發、生產及臨床應用平臺，擁有十余項自主技術專利。

在臨床應用方面，吉林中科干細胞產品在腫瘤、糖尿病、神經損傷及自身免疫性疾病等領域取得顯著療效，累計為全球一萬多名患者完成胚胎干細胞移植，并開展國際合作和學術交流，為患者提供安全、高效的治療方案。選擇這樣的頂尖科研平臺，可以顯著提升干細胞治療的成功率和長期療效。

結語

展望未來，干細胞療法治療1型糖尿病的成功，正從”概念驗證”階段穩步邁向”個體化治愈方案”的探索。盡管通往普惠性治療的道路上仍有免疫抑制、長期安全性、成本等挑戰需要克服，但這些醫學突破無疑正將”擺脫胰島素依賴”的夢想，一步步照進現實。

對于患者和家庭而言，保持對權威科研進展的關注，并在專業醫生的指導下審慎決策，是當前最明智的選擇。

參考資料：

[1]https://www.dvcstem.com/post/can-stem-cells-treat-diabetes

[2]Izadi, M., Sadr Hashemi Nejad, A., Moazenchi, M.?et al.?Mesenchymal stem cell transplantation in newly diagnosed type-1 diabetes patients: a phase I/II randomized placebo-controlled clinical trial.?Stem Cell Res Ther?13, 264 (2022). https://doi.org/10.1186/s13287-022-02941-w

[3]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Sep 4;393(9):858-868. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub 2025 Jun 20. PMID: 40544428.

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