使用干細胞的臨床試驗已經(jīng)顯示出有希望的早期結果，作為再生醫(yī)學中的細胞療法，以及潛在的抗癌應用。

根據(jù)太平洋神經(jīng)科學研究所(PNI) 研究人員的早期研究結果，干細胞作為醫(yī)學療法的使用已經(jīng)對臨床患者產(chǎn)生了影響。這些細胞的靈活性和適應性使它們成為特別令人興奮的新治療選擇，既可以用于重建受損的腦組織，也可以用于對抗癌癥。

探索干細胞治療

干細胞具有獨特的能力，可以不斷自我補充，稱為“自我更新”，并發(fā)育成構成我們身體的許多不同類型的細胞（稱為“分化”），例如肌肉細胞、血細胞或大腦細胞。

體內干細胞的目標本質上是通過隨著時間的推移再生和補充細胞（例如皮膚或腸道中的細胞）來維持體內平衡——這基本上是我們身體的現(xiàn)狀功能。由于它們在損傷恢復和愈合中發(fā)揮著關鍵作用，PNI 專家正在利用干細胞的這一特性來促進患者自身干細胞在傷口愈合基線能力方面不夠成功的區(qū)域的愈合。

吉林中科干細胞研究所臨床試驗計劃的目標是解決我們神經(jīng)科學患者群體中未得到滿足的醫(yī)療需求，并支持轉化新的治療創(chuàng)新，從而改善我們患者的生活質量。

日前，PNI完成了神經(jīng)外科試驗，以評估干細胞促進不同形式腦損傷（包括缺血性中風和創(chuàng)傷性腦損傷 (TBI)）患者運動恢復的安全性和有效性。

大腦處于一個受保護的環(huán)境中，周圍環(huán)繞著所謂的血腦屏障，保護它免受可能引起炎癥和傷害的毒素或免疫細胞的侵害。但是血腦屏障也會阻止我們的免疫細胞和干細胞在需要幫助抗癌或幫助促進大腦在中風或腦震蕩等損傷后恢復時進入。

使用高度精確的微創(chuàng)神經(jīng)外科方法，將改良的干細胞直接放入中風和TBI參與者的腦損傷部位。細胞療法的目標是將這些干細胞帶到它們無法自然到達的區(qū)域，而微創(chuàng)神經(jīng)外科手術是外科醫(yī)生的一種工具，可以將這些細胞準確地輸送到需要的地方，以達到獲得治療所需的正確數(shù)量。影響。

這兩項研究都是多中心、國際合作的，PNI/SJCI在全球范圍內引領缺血性卒中試驗的整體手術入組。在撰寫本文時，2B期中風研究結果尚未公布，但PNI專家希望這些發(fā)現(xiàn)與早期的1/2A期數(shù)據(jù)一樣積極，這些數(shù)據(jù)顯示干細胞是安全的并且與顯著的運動恢復相關慢性中風患者。

對于TBI研究，PNI研究人員在最近完成的中期分析中看到了非常令人鼓舞的早期結果。中期分析結果顯示，接受干細胞治療的患者與對照組相比有顯著改善，沒有安全問題，這是再生醫(yī)學在大腦健康方面的一個重要里程碑。

除了這些特定的缺血性中風和創(chuàng)傷性腦損傷試驗外，外科醫(yī)生可以與遍布全球的協(xié)作小組一起將干細胞作為大腦手術治療，這一事實對于臨床醫(yī)生和患者來說確實是該領域的一個里程碑時刻。

下一步是什么？

專家們希望看到其他形式的中樞神經(jīng)系統(tǒng)損傷的擴展適應癥。這方面的例子包括脊髓損傷、腦內出血（例如，當患者因高血壓而對大腦造成損傷時）以及神經(jīng)退行性疾病，例如肌萎縮側索硬化和癡呆癥。使用干細胞方法來增強大腦功能并防止大腦老化的影響對于維持大腦健康也很有意義。

干細胞在再生醫(yī)學中的應用

再生醫(yī)學在未來作為神經(jīng)系統(tǒng)疾病的細胞療法的意義非常令人興奮。由于存在血腦屏障，微創(chuàng)神經(jīng)外科手術方法非常適合這些臨床試驗，因為神經(jīng)外科醫(yī)生確切地知道細胞治療的輸送位置以及目標部位實際有多少。雖然將來可能會提供侵入性更小的有效療法，例如通過靜脈注射，但在實際到達大腦目標部位的量以及其他暴露的影響方面還有更多工作要做全身給予細胞的器官。

我們已經(jīng)擁有FDA批準的神經(jīng)設備，例如用于治療帕金森病的深部腦刺激 (DBS)，其中將電極放置在大腦的特定區(qū)域以增加細胞的活性并促進其功能。因此，通過外科手術放置一些生物而非電的東西來刺激細胞和促進大腦功能，在概念上與現(xiàn)有的治療工作流程并沒有太大的不同。大腦中的刺激裝置類似于其他地方的裝置，例如心臟起搏器，它們通過電信號告訴細胞激活。新引入的干細胞治療范例在概念上是相似的，但依賴于生物學工具而不是幫助促進和增強功能障礙部位細胞功能的裝置。

對于未來的臨床應用，通過IV以侵入性更小的方式遞送干細胞可能變得可行，這可能是通過對細胞進行基因工程，使它們被編程為更有效地到達目標位點。

自體與同種異體干細胞

自體干細胞是指從患者身上提取、增強并返回同一患者體內的干細胞。同種異體干細胞取自捐贈者，在概念上類似于輸血。每種類型的細胞都有優(yōu)點和缺點，并且正在使用這兩種細胞進行研究。在任何一種情況下，干細胞通常都會經(jīng)過修飾，以幫助在治療期間及以后瞄準并增強它們的活性。

Sanbio干細胞系（用于中風和TBI研究）由經(jīng)過修飾以釋放用于傷口愈合的營養(yǎng)因子和生長因子的細胞組成，因此它們可以調節(jié)免疫系統(tǒng)進行愈合而不是發(fā)炎。干細胞與notch-1蛋白相連，該蛋白專門幫助靶向神經(jīng)細胞的愈合。

Sanbio試驗中使用的同種異體間充質干細胞可被視為傷口愈合助手，就像交通警察指揮信號以促進愈合環(huán)境。如果它們最終被免疫系統(tǒng)識別為外來細胞，并因此從體內清除，它們仍然會開始一個可能具有持久作用機制的愈合過程。將來，標準化捐贈庫中的同種異體細胞可能會像血庫中那樣進行抗原匹配，以限制這些免疫反應。還有最近的數(shù)據(jù)表明，基因工程供體細胞可以阻止對它們的免疫反應。在同種異體試驗中，細胞可能會啟動愈合級聯(lián)反應，使人體自身的細胞具有更持久的愈合能力。

最終使用已經(jīng)可用的先進技術，可以對自體干細胞進行基因編輯，這樣它們就不會從體內清除，而是可以整合并幫助重建受損組織。不難想象這些可以以與器官移植類似的方式使用。例如，如果干細胞是大腦特異性神經(jīng)干細胞，即那些在大腦中產(chǎn)生神經(jīng)元的細胞，它們可以再生和重建因受傷而受損的腦組織區(qū)域。

探索干細胞治療阿爾茨海默病的臨床試驗

PNI專家目前正在參與一項2A期、多中心、隨機、單盲、安慰劑對照、交叉研究，以評估單次靜脈內 (IV) 劑量的同種異體人間充質干細胞的安全性、耐受性和初步療效對因阿爾茨海默氏病而患有輕度至中度癡呆癥的受試者。

干細胞作為抗癌劑

干細胞的另一個方面是它們作為抗癌療法的潛力。科學家們可以采用可以再生的干細胞——治愈中風和脊髓損傷——但不是將其用作生長促進劑，而是可以將其用作在實驗室中制造細胞的工廠。他們可以創(chuàng)建一系列干細胞，然后分化成特定類型的免疫細胞，例如工程化T細胞和抗癌骨髓細胞，這些細胞可用于專門尋找和殺死癌細胞。

這與PNI和SJCI的前沿研究連續(xù)體相關。SJCI的細胞治療設施多年來一直用于制造抗癌 T 細胞來治療黑色素瘤患者。該資源現(xiàn)在正用于支持干細胞在中風、TBI和癡呆癥中的研究，并開發(fā)結合這兩個研究分支的能力，以創(chuàng)建基于干細胞的個性化醫(yī)學工作流程，用于工程化抗癌免疫細胞。通過這種方式，同一個細胞治療設施正在支持治療，不僅可以幫助大腦從損傷中恢復，還可以開發(fā)抗癌免疫細胞來對抗大腦中的癌癥，如膠質母細胞瘤和腦轉移瘤。

展望未來

用于再生醫(yī)學和抗癌治療的細胞療法已經(jīng)通過先進的臨床試驗到達患者手中，未來的治療選擇正在敲門。

新藥設計的一個令人興奮的新領域涉及開發(fā)患者特異性細胞系，以指導藥物開發(fā)和治療選擇。一種這樣的情況可能包括從患者身上取一小撮皮膚細胞，這些細胞可以重新編程為干細胞并生長以產(chǎn)生任何感興趣的目標細胞，例如培養(yǎng)皿中的神經(jīng)細胞。

可以在分子水平上將患有ALS等特定疾病的患者的患病神經(jīng)元與健康神經(jīng)元進行比較。可以對患者的疾病進行建模，并創(chuàng)建藥物來解決異常情況，所有這些都在培養(yǎng)皿中。甚至毒性研究也可以在實驗室中進行，方法是對由同一干細胞庫制成的心臟或肝細胞進行測試，確保在對患者進行試驗之前確保安全。這種臨床試驗設計中的新范例可以幫助加速藥物開發(fā)，并可以最大限度地減少臨床試驗中的副作用和毒性事件的類型，否則這些副作用和毒性事件可能會阻止療法進入真正受益于它們的患者。

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