小兒腦性癱瘓是嚴重危害兒童健康的終身致殘性疾病，我國發病率為2.74%，且呈上升趨勢，目前尚無根治辦法。

我國高度重視干細胞治療腦癱。2017年4月11日，國家衛計委、食藥監局首批備案的“臍帶間充質干細胞/神經干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究”項目在大連醫科大學附屬第一醫院正式啟動，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質量，減輕家庭和社會負擔。

干細胞治療小兒腦癱的作用機制

干細胞能夠分泌多種營養因子及細胞因子，可調節細胞生長的微環境，并具有抗炎效應，同時生成類神經元細胞及髓鞘產生細胞，重塑神經回路。

基于干細胞具有自我更新能力，可分化為神經元，星形膠質細胞，少突膠質細胞潛能的神經前體細胞，在移植后分化的神經元補充缺損的神經元，并促進小兒腦組織中的神經細胞分化發揮功能，恢復腦神經的正常生長發育，改善大腦的認知功能障礙。

盤點：干細胞移植治療腦癱的臨床進展

世界衛生組織（WHO）小兒疾病研究所官方發文證實，干細胞在治療腦癱方面有效率高達72%以上，遠遠超過現有的其他治療手段。在干細胞治療腦癱領域，我國始終走在國際前沿。近年來，國內干細胞研究不斷取得突破性進展，使用干細胞治療已進入了臨床試驗階段。

全球首例干細胞治療腦癱誕生于中國，根據《中國生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載，北京醫院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女嬰進行了神經干細胞移植手術。

2011年，《中國全科醫學》報道了51例間充質干細胞治療腦癱的臨床療效，比較了治療前和治療1個療程后患兒日常生活活動能力得分，得出了“臍帶間充質干細胞對無智力障礙腦癱患兒治療有效”的結論。

2017年同年，大連醫科大學附屬第一醫院副院長、國家首批備案干細胞臨床研究機構負責人、國家地方聯合工程實驗室主任劉晶教授，帶領團隊正式啟動了中國第一個神經干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受干細胞治療的患兒在大運動、精細運動以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動和行走能力尤為明顯。

2018年4月，西安交通大學醫學院神經生物學研究所呂海俠教授在細胞移植期刊上發表了一篇研究成果：一項隨機、安慰劑對照的臍帶血間充質干細胞輸注治療腦癱患兒的臨床研究，其結果顯示臍帶間充質干細胞治療組患兒的癥狀改善程度顯著優于對照組。

這項臨床研究入組了54名患兒，平均分為兩組。治療組的27人在大約一個月內接受了4次臍帶間充質干細胞輸注（單次細胞量為5×10^7，每次間隔7天），而對照組的27人輸注的是0.9%生理鹽水。兩組受試者均同時接受基礎康復治療。

完成輸注治療后，54名患兒分別在3、6、12、24個月的時候接受隨訪觀察。

從綜合功能評分分項的結果同樣可以得出結論，臍帶間充質干細胞治療組的自理能力、社會適應能力、語言能力、運動能力和認知能力相對于安慰劑對照組有更加明顯的改善，并且隨著時間的推移有進一步擴大差距的趨勢。

總的來說，這項為期兩年的臨床試驗證實了臍帶間充質干細胞治療腦癱是安全的，效果也非常顯著。臍帶充質干細胞在腦癱等神經系統疾病等領域的應用前景值得我們期待。

干細胞治療小兒腦癱匯總

截止2022年12月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目有29項，其中中國有三項。所涉及干細胞類型有神經干細胞、骨髓干細胞、臍帶間充質干細胞等，其中有些項目已經完成，有些正在招募。

排	已保存	地點	研究題目	條件	干預割施	地點
1個		未知 ?	骨髓干細胞移植治療腦癱	腦癱	生物：干細胞療法
2個		尚未招聘	間充質干細胞治療腦癱	干細胞移植并發癥	其他：干細胞	半島電視臺（Al Gazeera）醫院 埃及吉薩
3個		招聘中	用于腦癱的干細胞和條件培養基	腦癱	生物學：臍帶間充質干細胞生物：條件培養基其他：標準療法	印度尼西亞國家腦中心 印度尼西亞雅加達
4個		未知 ?	不同途徑移植臍帶間充質干細胞	腦癱	其他：對照組程序：UC-MSC	大連醫科大學第一附屬醫院
5個		未知 ?	用于腦癱的鞘內干細胞II期	腦癱	生物學：自體干細胞移植	墨西哥新萊昂州蒙特雷大學醫院血液科 Jose E. Gonzalez 博士
6個		撤銷	臍帶血干細胞輸注治療小兒腦癱的安全性和有效性	腦癱	生物：臍帶血輸液生物學：靜脈注射假手術	奧古斯塔大學 美國佐治亞州奧古斯塔
7		暫停	培養的自體成人脂肪來源的間充質干細胞靜脈輸注治療 CP的安全性	腦癱	生物：自體脂肪來源的間充質干細胞	希臘雅典米特拉醫院 Marousi, Greece
8個		招聘中	培養的同種異體成人臍帶來源的間充質干細胞靜脈輸注治療CP的安全性	腦癱	生物：AlloRx	Medical Surgical Associates Center St. John’s, 安提瓜和巴布達組織工程和細胞治療研究中心 阿根廷布宜諾斯艾利斯Medyca Bosques San Pedro Garza García, NL, 墨西哥
9		未知 ?	神經干細胞治療腦癱	腦癱	程序：神經干細胞治療組其他：對照組	大連醫科大學第一附屬醫院
10		不再可用	個體患者擴大了使用 Hope Biosciences 自體脂肪間充質干細胞治療腦癱的IND	腦癱	生物學：HB-adMSC	希望生物科學干細胞研究基金會 舒格蘭，德克薩斯州，美國
11		完全的	干細胞移植與腦癱患者康復治療的療效比較	腦癱	其他：康復生物：干細胞注射	中國人民武裝警察部隊
12		未知 ?	同種異體臍帶來源的造血干細胞和間充質干細胞在腦癱中的療效	腦癱,痙攣	生物：跨國公司生物：MSC程序：控制	德黑蘭醫科大學，生長發育研究中心 – 兒童醫學中心
13		完全的	干細胞治療腦癱的結果	腦癱	生物學：自體骨髓單個核細胞	越南河內Vinmec 國際醫院
14		完全的	干細胞治療腦癱的結果	腦癱	生物學：自體骨髓單個核細胞	越南河內Vinmec 國際醫院
15		完全的	自體脂肪組織來源的間充質干細胞植入CP患者的安全性和有效性	腦癱	生物：ASTROSTEM	慶熙大學江東醫院 韓國首爾
16		撤銷	腦癱干細胞療法	腦癱	程序：自體骨髓單核細胞移植	Neurogen 大腦和脊柱研究所 印度馬哈拉施特拉邦孟買
17		完全的	靜脈注射G-CSF和自體外周血干細胞的神經再生潛能	神經變性腦脊液外周血單個核細胞腦癱	生物學：外周血單核細胞 (mPBMC)藥物：G-CSF藥物：安慰劑
18		完成 有結果	儲存的臍帶血或骨髓干細胞對腦癱(CP) 兒童的安全性和有效性	腦癱	生物學：臍帶血 (hUCB) 細胞藥物：鹽水輸液（安慰劑）生物：骨髓來源的單核細胞（BMMNCs）	UTHealth，醫學院，小兒外科系 美國德克薩斯州休斯頓
19		完全的	腦損傷中的鞘內干細胞	缺氧缺血，腦腦癱	程序：鞘內自體干細胞	Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez 蒙特雷，墨西哥新萊昂
20		完全的	CP臍帶血輸注中的干細胞	腦癱	生物：匹配的同胞供體臍帶血細胞輸注	奇倫托夫人兒童醫院 澳大利亞昆士蘭州布里斯班 澳大利亞維多利亞州墨爾本皇家兒童醫院
21		未知 ?	骨髓來源的自體細胞治療15歲以上受試者腦癱的安全性和有效性	共濟失調性小兒腦癱	生物：干細胞（MNCs）	Chaitanya 醫院 浦那，馬哈拉施特拉邦，印度
22		未知 ?	骨髓MNC治療15歲以下腦癱患者的安全性和有效性	腦癱	其他：自體MNC的鞘內注射	Chaitnany 醫院 浦那，馬哈拉施特拉邦，印度
23		不再可用	CP個體患者擴展訪問IND協議的ACT	腦癱	生物學：自體臍帶血干細胞	德克薩斯大學休斯頓健康科學中心美國 德克薩斯州休斯頓
24		撤銷	細胞療法治療腦癱	腦癱	生物：鞘內自體骨髓單核細胞移植	印度馬哈拉施特拉邦新孟買神經原腦和脊柱研究所
25		完成 有結果	同種異體臍帶血與促紅細胞生成素聯合治療腦癱	腦癱	生物：臍帶血輸液藥品：促紅細胞生成素注射液其他：主動康復（還有 2 個…）	CHA Bundang Medical Center 城南市，京畿道，大韓民國
26		完全的	新生兒黃疸相關腦癱患兒粗大運動功能和肌張力的改善	腦癱	組合產品：干細胞移植	Vinmec 干細胞和基因技術研究所 越南河內
27		主動，不招人	腦癱患者的同種異體臍帶血輸注	腦癱	生物：CP CB-MNC注射其他：標準療法	俄羅斯聯邦薩馬拉王朝醫療中心
28		完成 有結果	CP兒童UCB和MSCs 的研究：ACCeNT-CP	腦癱	生物：輸注同種異體臍帶血生物學：輸注MSC	杜克大學醫學中心 美國北卡羅來納州達勒姆
29		未知 ?	CP患者HLA匹配CBU 輸血安全性和有效性的評估	腦癱	生物：低HLA組CBU輸注生物：高HLA組CBU輸注其他：標準療法	俄羅斯聯邦薩馬拉王朝醫療中心

中國干細胞治療腦癱的醫院有哪些

• 大連醫科大學第一附屬醫院
• 中國人民武裝警察部隊
• 十堰太和醫院
• 安徽醫科大學第一附屬醫院

此外，廣州市兒科研究所、海軍總醫院、江蘇省連云港市婦幼保健院、解放軍第四六三醫院等機構均有過干細胞治療腦癱的科研成果刊登或者媒體報道。

總結：干細胞治療是腦癱治療的熱點，開拓了中樞神經系統疾病治療的新視野。隨著試驗的開展，干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施，給更多患者帶來福音。

近年來，不只是腦癱，干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望，國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉化。

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