近期，同濟大學附屬東方醫院干細胞轉化醫學產業基地國家干細胞轉化資源庫在“海南醫學”上發表了一篇《全球干細胞臨床研究現狀與展望》的論文。

該論文文梳理了美國、歐洲、日本、韓國、中國不同的干細胞監管政策及干細胞臨床研究現狀，歸納了中國代表性地區的干細胞臨床研究政策，提出推動地方立法工作、加快審批制度改革、建設區域臨床研究中心、建立細胞質量合規保障機制、加強公眾科普宣傳等5點推進中國干細胞臨床轉化的建議，以期為中國實現干細胞臨床研究向轉化應用提供參考和借鑒。

干細胞是具有多向分化及自我更新能力，能夠分化成多種功能細胞的多潛能細胞。隨著科技的創新發展，干細胞技術在人體組織器官修復、替代或再生等方面都表現出獨特優勢，為人類重大難治性疾病的。治療帶來新的希望。 

當前，干細胞研究已成為國際性、前沿性、戰略性領域，全球大多數發達國家都聚焦于干細胞領域并制定了國家計劃和相應政策。習近平總書記曾多次強調，干細胞相關研究要加快轉化應用步伐，盡快將研究成果應用于重大疾病治療當中。近年來，雖然中國已在干細胞前沿基礎研究領域取得長足進步，但是臨床轉化仍是現階段面臨的重要問題之一。

本文概述了不同國家和地區的干細胞監管政策、干細胞臨床研究現狀，提出推動中國干細胞臨床轉化的建議和展望，旨在為中國干細胞臨床研究高質量發展提供參考。?

從全球干細胞臨床研究現狀，看中國干細胞發展未來

不同國家和地區的干細胞監管政策

以美國、歐洲、日本、韓國等為代表的發達國家和地區對干細胞監管的側重點各有不同，反映了不同 國家和地區在干細胞研究和發展上的差異和特點，見表1。總體來看，中國對干細胞的監管模式與日本較為相近，西方發達國家和地區間存在一定的差異性。

國家	監管部門	監管模式
美國	美國食品藥品監督管理局(FDA)	分級監管：低風險產品主要為自體使用的干細胞，可在醫院直接應用；高風險產品須由FDA審批。
歐洲	(1)歐盟：歐盟藥品管理局(EMA) (2) 英國：英國人體組織管理局(HTA)、英國醫藥與保健產品管理局(MHRA)	(1)歐盟監管的“統一”與“自主”：歐盟27 個成員國均由EMA統一評估、批準上市，定價和醫保給付由各成員國自行決定。按先進技術治療醫學產品申報的，由EMA審批和管理；遵循醫院豁免條款的，由醫院決定(多數為自體治療)；  (2)英國監管現“真空”：英國“脫歐”后不再沿用歐盟法律法規，亟需新的監管法律法規替代。當前，HTA負責干細胞采集、處理、存儲和應用，MHRA負責干細胞產品的生產、加工、檢驗、配送、銷售、評估、授權、不良反應檢測。
日本	日本厚生勞動省(MHLW)	“雙軌制”監管：以上市為目的的干細胞藥品附條件上市，不以上市為目的的干細胞技術分級管理(低風險主要為自體使用，中風險主要為成體或自體非同源使用，高風險主要為胚胎干細胞、誘導性多能干細胞或同種異體干細胞)。
韓國	韓國食品藥品安全部(MFDS)	對干細胞審批提供“特殊支持”：若自體細胞產品Ⅰ期結果在專業期刊發表可豁免提交數據，允許治療威脅到生命疾病的干細胞產品上市后再提交數據。
中國	(1)中國內地：國家衛生健康委員會(NHC)、國家藥品監督管理局(NMPA)；  (2)中國香港特別行政區：中國香港衛生署(DH)；  (3)中國澳門特別行政區：中國澳門衛生局(SSM)；  (4)中國臺灣地區：中國臺灣衛生福利部(MOHW)	(1)中國內地的“雙軌制”監管：由國家衛生健康委員會負責的備案制，適用于由醫療機構主導，在醫療機構內開展的干細胞治療臨床研究和轉化應用；由藥監部門負責的注冊制，適用于由企業主導研發的細胞治療產品按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市；  (2)中國香港特別行政區按“藥品”監管：干細胞產品供應商和制造商必須申領適當的牌照，醫療部門必須向藥劑業及毒藥管理局注冊后方可使用干細胞產品；  (3)中國澳門特別行政區監管政策待健全：澳門衛生局暫未發布干細胞相關專項監管政策；  (4)中國臺灣地區放寬自體干細胞治療：允許自體造血干細胞、自體脂肪干細胞、自體骨髓間充質干細胞在特定適應癥上的治療應用。

主要發達國家干細胞臨床研究現狀截至2023年12月31日，以“stem cell”作為關鍵 詞，在clinicaltrials.gov網站中檢索到，全球干細胞臨床 試驗有10130項，其中在研2102項，包括美國838項、 歐洲487項、日本19項、韓國62項。

從地區分布來看， 美國占據主導地位。而隨著越來越多干細胞產品在 日本、韓國上市，全球干細胞行業的市場結構正從美國一家獨大向其他國家和地區均衡化發展，主要歸結于日本、韓國等亞洲發達國家對新興醫療技術和治療方法持開放態度，為干細胞發展提供了社會支持和文化環境。當前，美國、歐洲、韓國、日本均已批準超過3款干細胞治療產品上市，干細胞治療疾病正成為更為廣泛的現實。

美國：美國是國際上干細胞臨床研究最多的國家，并在干細胞產業化方向做了全面布局。2022年9月，美國拜登政府簽署《關于促進生物技術和生物 制造創新以建立可持續、安全和有保障的美國生物經濟的行政命令》，號召生物制造回流美國本土，以減少對外部的依賴，該行政命令是繼《2022年芯片與科學法案》后又一策動美中科技脫鉤的升級舉措。

• 美國擁有世界頂尖水平的高校、研究機構及醫療機構，輝瑞等傳統化學制藥行業巨頭的研發管線也正向生物制藥轉移。在這一系列因素作用下，美國干細胞研究具有無可比擬的優勢。全球獲批的臍血造血干細胞產品中，80％來自美國，也反映了其對全球干細胞發展具有重要貢獻。

歐洲：歐洲在干細胞研究與轉化領域屬于第二梯隊。歐盟通過各種研究和創新計劃為干細胞研究提供資金支持：“地平線2020”研究和創新計劃為干細胞研究提供了總預算為505.21億歐元的研究資金；目前仍在運行中的“生命之窗”計劃已資助多項干細胞研究、培訓和臨床試驗。英國政府在脫歐后將干細胞研究列為優先發展領域之一。

• 英國國家干細胞基金會繼續致力于支持和推動干細胞研究的發展。此外，英國與歐盟成員國間的合作仍得以維持， 為英國的干細胞研究提供了更多的機會和資源。

日本：日本開創了誘導多能干細胞(iPSC) 的新紀元。2012年，山中仲彌因發現成熟細胞可被重 編程變為iPSC榮獲諾貝爾生理學或醫學獎后，日本傾國家之力發展以iPSC為主的干細胞研究：日本建立了iPSC儲存項目，以京都大學iPSC研究與應用中心為核心，為臨床研究提供標準化iPSC；日本耗資3.4億美元建造世界首家可商業化臨床級iPSC制備中心。這些舉措展現了日本在干細胞研究領域的決心和投入。

• 截至2023年12月31日，日本已批準高風險細胞治療7項，中風險細胞治療1462項，低風險細胞治療3860項，但僅有19項在clinicaltrials.gov上注冊在研，主要由于其“雙軌制”監管制度，機構更傾向于按照醫療技術在日本厚生勞動省申報。

韓國：韓國在干細胞領域具有較強的開拓精神。2013年，韓國在全球首次采用從流產胎兒中腦中提取神經干細胞治療帕金森病，10年隨訪結果顯示神經干細胞對帕金森病具有顯著療效。2011年，韓國批準全球首款干細胞藥品Hearticellgram。

• 此后5年中，韓國又相繼上市4款間充質干細胞產品一，在Ⅲ期臨床研究中獲得積極結果的Jointstem也將有望成為新一款獲批上市的干細胞產品。為實現“2030年韓國成為生物強國”目標，韓國政府于2022年12月發布 《數字生物創新戰略》，提出要加快繪制干細胞基因圖譜、研發控制干細胞再生能力的技術，這將進一步夯實韓國在干細胞領域的領先地位。

中國干細胞臨床研究現狀

當前，中國干細胞臨床研究進展較為緩慢。中國缺乏明確定義干細胞法律屬性的上位法，使得干細胞臨床研究和應用存在一定風險。

2015年7月，國家頒布《干細胞臨床研究管理辦法(試行)》，規定醫療機構在開展干細胞臨床研究前需提前進行備案手續(即“雙備案制”)。截至2023年12月31日，中國共有超過119家醫療機構(不含軍隊醫院及港澳臺地區)完成干 細胞臨床研究機構備案，但仍有約1/3的備案機構未 有備案項目。

北京市、廣東省、上海市的備案機構總數占比超全國1/3，山西省、青海省、廣西壯族自治區、 西藏自治區暫無備案機構。151項備案項目中，約90％使用間充質干細胞，其中主要為臍帶間充質干細胞，在視神經脊髓炎、薄型子宮內膜、膝骨性關節炎、急性(亞急性)肝衰竭、潰瘍性結腸炎、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、難治性免疫性血小板減少癥等疾病中取得良好進展。

港澳臺地區的干細胞臨床研究無需進行“雙備案”。

在clinicaltrials．gov上，香港共注冊干細胞臨床研究38項，涵蓋骨關節炎、胎兒巴特水中綜合征等疾病；澳門尚無注冊的干細胞臨床研究；臺灣共注冊干細胞臨床研究168項，涵蓋小腦共濟失調、冠狀動脈疾病、腦卒中、慢性腎臟病等疾病。

中國干細胞臨床研究現已進入發展期。以北京為代表的京津冀地區、以上海為代表的長江三角洲地區、以深圳為代表的珠江三角洲地區、以湖南為代表 的自南貿易試驗區、以海南博鰲樂城國際醫療旅游先 行區為代表的“醫療特區”、以港澳臺地區為代表的 “境外地區”都在積極搶占生物醫藥行業制高點。

北京

北京市政府將干細胞視為“十四五” 期間重要的戰略性新興產業。近年來，北京市衛生健康委員會連續發文，強化為干細胞臨床研究機構和項目備案政策咨詢服務和申請前輔導，支持備案機構與企業合作開展臨床研究，對開展干細胞在神經系統、骨科、呼吸系統、普通外科、血液系統、整形醫學、風濕免疫及皮膚病與性病等八大方向的臨床研究給予專 項經費資助。

2023年9月，北京市商務局等9部門印發《關于支持美麗健康產業高質量發展的若干措施》， 支持有條件的臨床研究機構開展細胞治療在整形修復美容領域的臨床研究和臨床試驗。

2023年11月， 國務院發文支持符合條件的外籍及港澳臺醫生在北京市開設診所，探索在干細胞研發企業外籍及港澳臺從業人員的股權激勵方式，支持干細胞與基因研發國際合作，支持符合條件的醫療機構開展干細胞臨床試驗。這些措施將促進北京市干細胞臨床研究領域的創新和發展。

上海

上海市以政策紅利為引領，采取多元化措施穩步推進干細胞領域的發展。《上海市建設具有全球影響力的科技創新中心“十四五”規劃》、《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案 (2022–2024年)》、《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案(2023–2025年)》均提出將依托相關醫院在細胞治療領域建設若干臨床醫學研究中心，構建市級細胞治療臨床研究公共服務平臺。

作為改革開放的前沿陣地，浦東新區于2014年前瞻布局，在上海市東方醫院(同濟大學附屬東方醫院)成立上海張江國家自主創新示范區干細胞轉化醫學產業基地，為干細胞臨床研究和轉化提供全方位支持。

2019年12月，國家干細胞轉化資源庫落地同濟大學， 作為國家科技資源共享服務平臺，為干細胞臨床研究與轉化提供安全、有效的干細胞資源。

2023年11月，上海市科學技術委員會支持在上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院建設上海細胞治療臨床研究中心，旨在整合上海市細胞臨床研究力量。這些舉措為上海市干細胞臨床研究及轉化發展注入了強大動力。

深圳

深圳市政府在政策層面大力支持干細胞技術的發展。2023年1月，深圳市人大常委會開全國先河就促進細胞和基因產業進行專項立法，發布 《深圳經濟特區細胞和基因產業促進條例》。

深圳市各轄區也給予了干細胞臨床研究積極支持：

• 廣州市越秀區重點圍繞干細胞治療腫瘤、泌尿系統、心血管系統、消化系統、血液、眼部疾病等領域發展精準醫療；
• 前海蛇口自貿區支持區內醫療機構和科研機構開展干細胞等新技術研究和轉化應用；
• 大鵬新區爭取海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區干細胞相關“先行先試”政策在新區內推行，爭取國家允許在港澳、發達國家或地區上市的干細胞產品在新區內使用；
• 南山區支持自貿區內醫療機構和科研機構開展干細胞等新技術研究和轉化應用；
• 河套深港科技創新合作區積極爭取在特定醫療機構開展干細胞臨床研究等國際前沿醫療技術。這些舉措彰顯了深圳政府對推進干細胞臨床研究及轉化應用的高度重視。

湖南

湖南省政府對干細胞臨床研究和轉化應用方面做了前瞻性布局，致力于在這一領域搶占先機。

2020年9月，在國家的支持下，中國(湖南)自貿易試驗區(以下簡稱湖南自貿試驗區)成為湖南政府推動經濟發展的重要平臺。

2021年9月，《湖南省人民政府辦公廳關于促進生物醫藥產業創新發展的若干意見》將“支持干細胞應用研究”作為重要內容予以表述，要求湖南白貿試驗區的核心區域長沙片區著力推動生物醫藥等產業發展的任務。

2023年1月，湖南自貿試驗區工作辦公室發文要求長沙片區盡快制定出臺試點方案，統籌推進干細胞等醫藥前沿領域“先行先試”。眾多干細胞臨床轉化政策密集出臺，其力度之大、行動之快，展現出湖南省政府發展推進干細胞產業發展的決心和魄力。

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區

海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區作為全國唯一的國家級醫療特區，擁有國家賦予的“先行先試”政策優勢，具備為干細胞臨床轉化應用開路的先決條件。

2013年2月，國務院批復設立海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區(以下簡稱先行區)，賦予其九大政策紅利(又稱“國九條”)，其中包括先行區可根據自身的技術能力，申報開展干細胞臨床研究等前沿醫療技術研究項目。

2019年9月，國家再次發文支持先行區申報開展干細胞臨床研究和轉化應用(又稱“新圍九條”)。

2020年6月，海南省政府立法支持先行區醫療機構可以在先 行區進行干細胞等新技術研究和轉化應用f又稱“先行 區條例第十九條”)口”。盡管先行區擁有國家賦予的醫療旅游示范區的高定位，在先行區內推動干細胞臨床 研究和轉化應用仍需要依據結合當前產業基礎和實際情況制定實施細則。“圍九條”、“新圍九條”、“先行區條例第十九條”出臺多年，先行區醫療機構開展小樣本干細胞臨床研究數量仍較少，臨床研究結題后， 大樣本研究仍在“先行先試”，推進難度大。

2021年中國干細胞新藥實行臨床試驗默示許可制度(IND)至今，上海市、北京市、廣東省已占據干細胞新藥研發的半壁江山，目前海南省尚無已獲得IND干細胞藥物的研發企業，研發企業在先行區開展相關研究和應用暫 無突出的政策優勢。

相比之下，按照“國九條”的技術路徑更適合且有利于先行區發展。當前，(湖南)自貿試驗區長沙片區，(山東)自貿試驗區青島片區、濟南片 區，(天津)自貿試驗區均已發文將試點在特定區域內開展附條件的干細胞轉化應用，他們都正在集中優勢資源搶占干細胞治療高地。為了迎頭趕上并取得更 好的發展，先行區應充分利用國家政策支持，協調相 關部門牽頭制定相關實施細則，率先試行干細胞轉化 應用收費政策，主動擔當起國家賦予的引領和推動干細胞領域發展的重任，打造具有中國特色的干細胞醫療旅游品牌。

港澳臺地區

與內地相比，港澳臺地區政府對干細胞臨床研究沒有過于嚴格的限制和監管，研究機構有更大的自主權和靈活性，為港澳臺地區干細胞發展提供了有利條件。

香港特別行政區政府給予干細胞研究大力的資金支持。醫療衛生研究基金資助了多項干細胞治療相關研究，創新及科技基金鼓勵企業和機構將最新的干細胞技術和研究成果轉化為實際應用，研究資助局還通過直接撥款的形式為高等教育機構從事干細胞和再生醫學項目提供支持。這些舉措為干細胞治療領域提供了有力的支持和保障，促進干細胞產業的發展和升級。

澳門特別行政區政府一直積極尋求與內地的合作機會。澳門特別行政區于2022年首次獲得國家重點研發計劃，將圍繞干細胞在移植物抗宿主病、膝骨關節炎及重大疾病的臨床導向開展研究。該項目由澳門大學與內地高校、企業聯合申報，是澳門特別行政區與內地合作的典范，有助于促進兩地協同創新和干細胞技術的進一步發展。 

臺灣地區在干細胞領域已取得突破性進展。其政府于2019年批準自體脂肪干細胞移植治療退化性關節炎及膝關節軟骨缺損的臨床應用，為干細胞發展打開新篇章。

當前，臺灣地區政府也正在受理干細胞技術 治療腦中風、糖尿病、腎病、脊髓損傷等多種疾病的臨床應用，將為更多患者帶來新的福音。伴隨著國家科技振興，各地加速推進干細胞臨床產業發展，密集出臺一系列政策，為兩岸三地的醫療機構和企業提供更多合作機會，共同推動干細胞技術的創新和應用，助力中國再生醫學領域發展。

推進中國內地干細胞臨床轉化的建議

“十四五”是推進“健康中圍”建設的關鍵時期。經過多年發展，中圍干細胞臨床研究已經取得一些臨 床證據，但相較于其他國家仍有一定的差距。為推動 中國干細胞臨床發展，通過借鑒其他國家先進經驗， 并結合中國實際情況，提出以下建議： 

一、是推動地方立法工作：發揮地方人大立法的主導作用，結合當地實際情況和需求，以保障公眾健康和安全為出發點，盡快完善干細胞專門立法。立法 內容涵蓋干細胞制備、質檢、存儲、臨床研究等全過程，且要明確相關法律責任和懲處措施。同時，注重完善安全保障、質量控制、市場監管、知識產權保護等內容；通過專門立法，為地方開展干細胞臨床研究提供有力的法律保障和支持。?

二、是加快審批制度改革：加快構建和完善干細胞審批制度，可借鑒美國、歐盟、日本、新加坡等國家經驗，對干細胞實行“分級分類”監管，對高風險干細胞進行更嚴格的審查和監管，使得安全性較高的干細 胞能順利應用于臨床；制定與豁免制度相關的法規和指導性文件，在合規前提下使干細胞研究更具靈活性與便利性；在特定領域內，認可部分西方發達國家對干細胞的審批結果，以加速干細胞產品上市速度。?

三、是建設區域臨床研究中心：通過整合地方醫 療機構、高校、科研機構、生物技術企業等優勢資源， 建設區域性干細胞臨床研究中心，實現中心內臨床研究倫理審查結果互認、臨床研究數據匯交、生物樣本 資源共享，從而加速干細胞臨床研究發展，推動干細胞轉化應用。?

四、是建立細胞質量合規保障機制：一方面，通過建設國家級或省部級干細胞生產制備公共服務平臺，為干細胞臨床研究提供符合標準、安全可控的干細胞產品，確保各項研究的標準化、科學化。

另一方面，通過建設中國食品藥品檢定研究院分中心，對干細胞產品進行科學、權威的檢測，確保其達到國家質量標準，為干細胞臨床研究的安全性和有效性提供有力依據。

五、是加強公眾科普宣傳：借助媒體平臺、科普講 座、科普讀物等方式，向公眾傳遞針對性、趣味性和易 懂性的干細胞科普，涵蓋干細胞基本概念、研究進展 和應用前景等，提高公眾對干細胞技術的認知水平和接受程度，為干細胞臨床研究和轉化應用提供更好的社會支持。

展望

隨著研究的深入和技術的進步，干細胞在各類疾病的治療方面將會產生更多突破性成果。

中國作為全球最大的國家之一，應進一步加強干細胞基礎研究、臨床應用、產品研發和產業化等方面的工作，為中國健康產業高質量發展提供強有力的支撐，為全球健康事業的發展做出更大貢獻。

參考資料：李佳潞,何斌,湯紅明,等. 全球干細胞臨床研究現狀與展望[J]. 海南醫學,2024,35(7):1044-1049. DOI:10.3969/j.issn.1003-6350.2024.07.027.

免責說明： 文章來源：《海南醫學》2024年4月，本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。