帕金森病是全球增長速度最快的神經退行性疾病之一，僅在中國，患者數量已超過350萬，并以每年近10萬新增病例的速度上升。長期以來，傳統藥物如左旋多巴只能暫時緩解癥狀，無法阻止神經元繼續死亡；腦深部電刺激（DBS）雖能改善運動功能，但適用人群有限，也無法從根本上扭轉病程。

正是在這樣的背景下，被寄予厚望的干細胞療法作為可能實現神經元替代與修復的新路徑，正在成為改變治療格局的重要力量。

2025年馬上要結束了，干細胞治療帕金森病這項技術目前到底發展到了什么程度？是停滯不前，還是已經進入加速突破階段？本文將帶您系統了解該療法的最新進展與未來方向。

干細胞治療帕金森病目前進展如何？是停滯不前，還是正在加速突破？

一、先看結論：并非停滯不前，而是進入 “臨床轉化加速期”

縱觀2025年的發展，答案非常明確：該領域已告別早期的緩慢探索，正處在從實驗室研究向大規模臨床應用轉化的加速突破期。?

多項關鍵性臨床研究數據的公布，以及生物技術的迭代，共同構成了強大的“加速”信號。我們不再只是談論“理論可能”，而是在見證“臨床可行”的證據積累。

二、理論基礎與希望：為什么干細胞治療能夠治愈帕金森病？

干細胞療法的巨大希望，根植于帕金森病本身清晰而單一的病理核心：大腦黑質區域分泌多巴胺的神經元進行性、不可逆地死亡，導致運動控制功能喪失。

傳統的藥物和手術，都像是在一條逐漸干涸的河流下游拼命抽水或修水渠，無法解決源頭“神經元”枯竭的根本問題。而干細胞療法則旨在 “替換”與“修復” ，其治愈邏輯直指病灶：

1.替代丟失的神經元：科學家可以在體外將干細胞定向誘導分化為高純度的多巴胺能神經前體細胞。這些細胞被精準移植到患者大腦的特定區域（如殼核）后，有望像“種子”一樣，成熟為功能性的多巴胺神經元，直接補充大腦中缺失的細胞。

2.重建神經環路：移植的細胞不僅存活，還能長出神經纖維（軸突），與宿主大腦建立新的突觸連接，從而重建被疾病破壞的神經信號傳導通路，實現長期、穩定、生理性的多巴胺釋放。

3.超越對癥治療：這一策略從理論上提供了逆轉疾病進程、實現一次性長期治療的可能性，而非僅僅控制癥狀，這是當前所有療法都無法企及的目標。

三、當前進展：多項臨床試驗證實可行，加速突破信號明顯

2025年，全球多項重磅臨床研究結果的公布，標志著干細胞療法從一個有潛力的想法，變成了一個經臨床驗證的可行方案。

1.異體胚胎干細胞（hESC）路徑：BlueRock引領行業，率先進入III期確證階段

BlueRock的干細胞療法bemdaneprocel，是一種來自人胚胎干細胞 (hESC) 的多巴胺神經元前體細胞產品。

根據該公司2025年1月13日，公布的信息，其已獲得美國 FDA 的“再生醫學先進療法 (RMAT)”認證，并正式將治療性項目推進到注冊性III期臨床試驗階段 (exPDite?2) 。

此前，BlueRock在I期 (exPDite) 中對12名帕金森病患者進行了移植治療。2024年3月，這家公司在葡萄牙里斯本召開的帕金森／阿爾茨海默病國際會議上公布18個月隨訪數據：結果顯示移植耐受性良好、沒有重大安全性問題；F?DOPA PET顯示移植細胞存活并產生多巴胺；高劑量組患者運動功能改善明顯。

2025年9月22日，Bayer對外宣布首例患者已于 III 期試驗 exPDite?2 中接受給藥。該試驗預計招募約 102 名患者，采用雙盲、假手術對照設計，將評估療效與安全性。

2025年10月6日，BlueRock 在國際帕金森病大會（International Congress of Parkinson’s Disease and Movements Disorders）上公布其I期36個月 (3 年) 隨訪數據，繼續顯示安全性良好，且運動功能改善趨勢保持穩定。^[2]

這意味著，bemdaneprocel 成為全球首個進入注冊性III期、針對帕金森病的異體多能干細胞療法，產業化與商業化道路邁出實質性一步。

2.誘導多能干細胞（iPSC）路徑：中美引領的“現貨型”與“個性化”雙軌探索

iPSC技術因其來源靈活、可避免倫理爭議而備受關注，并衍生出兩大方向：

2.1 通用型（“現貨型”）路徑——以中國士澤生物為代表：

1月底，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準了士澤生物醫藥（蘇州）有限公司的通用型iPS衍生多巴胺能神經前體細胞注射液的研究性新藥申請（IND），用于治療帕金森病（全球第二大神經退行性疾病）的注冊臨床試驗.

并且，美國FDA同步正式批準授予了士澤生物帕金森病新藥特殊豁免權（Exemption），用于支持士澤生物開展通用細胞治療帕金森病的注冊臨床試驗，并且已同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理。^[3]

這標志著我國在再生醫學領域首次實現”中美雙認證”。

在已完成的臨床試驗中，接受治療的中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，長期臨床隨訪結果顯示無細胞療法相關不良事件出現，且多例受試患者開關期時間及MDS-UPDRS評分量表等關鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善。

并且今年4月，正式宣布自主開發的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經前體細胞注射液（士澤生物“XS411注射液”）的新藥注冊臨床試驗I期及II期申請，已正式獲我國國家藥品監督管理局（NMPA）一次性無發補完全批準，用于治療早發性帕金森病。

2.2 自體型（個性化）路徑——以美國Aspen Neuroscience為代表：

Aspen公司使用的ANPD001干細胞療法使用患者自身的細胞制備，理論上可完全避免免疫排斥。2025年5月7日，該公司公布的I/IIa期試驗6個月數據顯示，治療安全且耐受性良好，未出現與細胞相關的嚴重不良反應，且患者無需長期服用免疫抑制劑。^[4]

同時，初步報告了患者運動功能和生活質量的改善。該結果首次在臨床層面有力驗證了自體iPSC治療帕金森病的可行性，盡管其成本高昂、制備周期長，但為特定患者提供了重要選擇。

3.日本同種異體iPSC路徑：為標準化生產提供早期臨床依據

以日本京都大學為核心的團隊，正在推進使用健康供者iPSC制備的“同種異體”細胞療法。其早期臨床試驗旨在評估標準化細胞產品的安全性與耐受性。

2025年4月17日，在《Nature》報道的初步結果顯示，移植后患者情況穩定，未發生嚴重免疫排斥或安全問題。這項研究為建立一條可大規模生產、質量統一的異體iPSC治療路徑積累了寶貴的早期人體數據，是全球化布局中不可或缺的一環。^[5]

詳情請瀏覽：2025干細胞療法治療帕金森病最新臨床指南（截至10月）

總結：

綜上所述，當前進展并非單一技術的線性推進，而呈現出一個網絡化、多路徑協同突破的繁榮生態。

BlueRock的III期試驗代表了胚胎干細胞路徑的成熟度領先；士澤生物的“中美雙批”展現了iPSC通用型路徑的商業化潛力與全球競爭力；Aspen的數據驗證了自體路徑在免疫兼容性上的獨特優勢；日本的研究則為異體iPSC的標準化生產奠定了基礎。

這種“多條腿走路、互補驗證”的格局，顯著加速了領域內共性技術難題的攻克，并為未來滿足不同臨床需求的患者提供了多樣化的治療選擇前景。

四、面臨的挑戰與“瓶頸”：為何尚未普及？

盡管曙光已現，但要真正讓干細胞療法惠及全球數百萬患者，仍須跨越幾大核心挑戰：

1.療效的個體化差異與可預測性：近期一項嚴格的臨床前研究發現，即使是來自不同帕金森患者的干細胞，在分化為神經元后，其治療效果也存在顯著差異。^[6]這意味著“一刀切”的療法可能不適用于所有人，未來可能需要建立個性化的療效預測模型。

2.復雜的生產工藝與高昂成本：制備臨床級干細胞產品是一個極其復雜的過程。從干細胞的培養、定向分化、純度質檢到保存運輸，每一步都需在嚴格的無菌、標準化條件下進行，這導致了高昂的生產成本。“自體”療法雖無排斥，但周期長、價格極其昂貴；“異體通用型”（現貨型）療法雖能降低成本，但又需解決免疫排斥問題，患者通常需服用一段時間的免疫抑制劑。

3.手術植入的精準性與標準化：將細胞精準移植到大腦毫米級的靶點區域，是一項高難度神經外科手術。如何確保每次移植的位置、細胞分布都達到最優，并最終實現標準化，是影響療效一致性的關鍵

五、突破方向與未來展望：黎明前的曙光

針對上述挑戰，科學界和產業界的探索方向已經明確：

1.細胞產品的優化與標準化：致力于生產純度更高、功能更特異、更接近天然A9型多巴胺神經元的細胞產品。同時，開發嚴格的質量釋放標準，確保每一批細胞藥都安全有效。

2.通用型“現貨”療法成為主流趨勢：以士澤生物、BlueRock為代表的企業，正大力開發基于健康供者細胞的通用型產品。這種“現貨”模式能使細胞像普通藥物一樣隨時取用，大幅降低成本和等待時間，是未來普及的關鍵。

3.結合基因工程與調控技術：未來的細胞可能被賦予更多功能，例如通過基因編輯提高其存活率、抵抗炎癥環境的能力，或像前文所述引入“遠程調控開關”，實現療效的精準管理。

4.探索原位轉分化等新路徑：除了移植外來的干細胞，一種更具顛覆性的思路是：直接利用病毒載體或藥物，將患者腦內固有的膠質細胞“原位轉分化”為多巴胺神經元。這項技術已在動物模型中取得成功，它繞過了細胞移植的所有復雜環節，前景廣闊。

結語：突破正在發生，而不是停滯不前

綜合來看，干細胞治療帕金森病的主線，已從“能否實現”的疑問，切換至“如何優化并推向臨床”的攻堅。2025年，監管的綠燈、III期試驗的啟動、權威期刊的背書、跨國研究的捷報，所有這些信號都共同指向一個結論：我們正處在一個加速突破的歷史節點上。

當然，科學需要嚴謹與耐心。從III期試驗完成到最終獲批上市，仍需數年時間和更多確鑿數據的支持。但對于全球千萬帕金森病患者及其家庭而言，希望已不再渺茫。一種能夠從根源上修復大腦、可能改變疾病進程的療法，其輪廓已愈發清晰。突破正在發生，黎明前的曙光，已然照亮了前方的道路。

參考資料：

[1]https://www.bayer.com/media/en-us/bluerock-therapeutics-advances-investigational-cell-therapy-bemdaneprocel-for-treating-parkinsons-disease-to-registrational-phase-iii-clinical-trial/?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.pharmadj.com/ssr/article/1976191883438845953?utm_source=chatgpt.com

[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/9ab597f8912b10b4986a3dac625392e9

[4]https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-6-month-aspiro-phase-1-2a-clinical-trial-results-of-personalized-cell-therapy-for-parkinsons-disease/?utm_source=chatgpt.com

[5]Sawamoto N, Doi D, Nakanishi E, Sawamura M, Kikuchi T, Yamakado H, Taruno Y, Shima A, Fushimi Y, Okada T, Kikuchi T, Morizane A, Hiramatsu S, Anazawa T, Shindo T, Ueno K, Morita S, Arakawa Y, Nakamoto Y, Miyamoto S, Takahashi R, Takahashi J. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature. 2025 May;641(8064):971-977. doi: 10.1038/s41586-025-08700-0. Epub 2025 Apr 16. PMID: 40240591; PMCID: PMC12095070.

[6]Jeon J, Cha Y, Hong YJ, Lee IH, Jang H, Ko S, Naumenko S, Kim M, Ryu HL, Shrestha Z, Lee N, Park TY, Park H, Kim SH, Yoon KJ, Song B, Schweitzer J, Herrington TM, Kong SW, Carter B, Leblanc P, Kim KS. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson’s disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7. doi: 10.1016/j.stem.2025.01.006. Epub 2025 Feb 13. PMID: 39952239; PMCID: PMC11980241.

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