導讀：最新研究揭示，干細胞療法在自閉癥治療領域展現出潛力。通過對自體干細胞進行特定條件下的培養與處理，再將其移植至患者體內，可激發神經系統的再生與修復機制，改善社交互動與溝通障礙。這一創新療法正逐漸開啟自閉癥治療的新篇章，為患者及家庭帶來新希望。臨床試驗已表明其安全性和初步療效，未來有望成為自閉癥干預的重要手段之一。

自閉癥是一類異質性神經發育障礙，其特征是廣泛的認知、情感和神經行為異常、社交和溝通障礙、興趣 受限、重復和刻板的言語和非言語行為。

自閉癥目前猶如一位難以馴服的 “怪獸”，尚無特效治療方法。主要是通過行為干預這位 “導師”，特殊教育訓練這位 “引路人”，家庭治療計劃這位 “守護者” 來促進患兒的語言發育，改善患兒行為，提高社會交往能力，掌握基本生活和學習技能，但療效卻如微弱的燭光般有限。

自閉癥治療新希望：盤點2019-2024年干細胞治療自閉癥臨床研究進展

近年來，隨著再生醫學的發展，干細胞治療自閉癥作為一種新興的治療方法，利用干細胞的自我更新和分化潛能，為自閉癥患者提供新的修復策略。

2019年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2019年1月8日，杜克大學自閉癥和大腦發育中心在行業期刊《干細胞轉化醫學》上發表了一篇關于‘一項開放標簽試驗評估自體臍帶血治療自閉癥幼兒的效果，結果表明白質束變化與臨床改善相關’的臨床研究成果。

共有25名2至6歲的自閉癥兒童參加了這項試驗。

目前的結果表明，在接受自體臍帶血輸注治療后，自閉癥譜系障礙兒童的社交溝通能力提高和癥狀減輕與支持社交、溝通和語言能力的大腦網絡結構連接增強有關。

2019年6月11日，巴拿馬干細胞研究所在行業期刊《干細胞轉化醫學》上發表了一篇關于‘同種異體人臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥譜系障礙：安全性和對細胞因子水平的影響’的臨床研究成果。

本研究調查了對患有自閉癥譜系障礙 (ASD)的20名兒童施用臍帶間充質干細胞的安全性和有效性。

研究結果表明，8名受試者的CARS和ATEC評分在治療過程中下降，與基線相比，他們的ASD癥狀類別較低。這8名受試者中有5名的MDC和TARC炎癥細胞因子水平也有所下降。平均MDC、TARC、ATEC和CARS 值在最后一次給藥后3個月達到最低水平。

因此，臍帶間充質干細胞對患有ASD的兒童的給藥被確定為安全有效的。

2020年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2020年6月12日，杜克大學馬庫斯細胞治療中心在行業期刊《干細胞轉化醫學》上發表了一篇關于’人類臍帶組織間充質基質細胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童‘的臨床研究成果。

在這項開放標簽I期研究中，12名4至9歲之間的自閉癥譜系障礙 (ASD) 兒童接受了人臍帶組織間充質基質細胞 (hCT-MSC) 靜脈 (IV) 輸注治療。

研究結果表明，五名參與者產生了新的I類抗人類白細胞抗原 (HLA) 抗體，這些抗體與特定批次的臍帶間充質干細胞或供體和受體之間的部分HLA匹配有關。12名參與者中有6名在至少兩項ASD特異性指標上表現出改善。并且除了一些參與者在靜脈注射和輸注過程中出現躁動之外，臍帶間充質干細胞耐受性良好。

2020年12月28日，韓國首爾細胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發表了一篇關于’人臍帶同種異體間充質干細胞治療自閉癥’的臨床研究。

本項臨床研究在2019年11月至2020年1月共納入了2名兒童患者。

手術每周重復進行4-6次。無移植相關的副作用。自閉癥譜系障礙(ASD)的嚴重程度顯著降低，CARS評分從43.25降至31.25。干細胞治療顯著改善了社交溝通，語言和情感活動。視覺，聽覺和智力反應發生了變化。研究得出結論，同種異體臍帶間充質干細胞移植對自閉癥譜系障礙患兒是安全的，并有所改善。

2021年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2021年9月18日，烏克蘭羅莫達諾夫神經外科研究所在行業期刊《干細胞轉化醫學》上發表了一篇關于’臍帶間充質干細胞應用治療自閉癥譜系障礙的安全性‘的臨床研究案例。

研究涉及10名確診為自閉癥譜系障礙 (ASD)的患者。患者平均年齡為5.84歲。

使用間充質干細胞后，在治療后的前2周內出現了積極的行為變化。一名患者的父母報告稱，在使用后第3天刻板行為消失。未發現嚴重不良反應。

2021年10月6日，奧地利再生醫學學會在期刊《Front Pediatr》上發表了一篇關于’病例報告：自閉癥兒童自體骨髓來源的鞘內干細胞移植-4例報告及文獻綜述‘的臨床研究成果。

在此報告了4名被診斷患有自閉癥譜系障礙（ASD）的兒童的數據，他們接受了自體、骨髓 （BM） 來源的、鞘內和同步靜脈內應用的即時干細胞移植 （SCT） 治療。

在4-14歲時，兒童接受了干細胞移植，沒有立即或晚期不良事件的報告。父母在第二年觀察到癥狀消失，因此報告了自閉癥治療評估表（ATEC）評分的提高。

據推測，除其他外，干細胞移植可能通過抵消腦炎性自身免疫過程來斷言其積極作用，這反過來又支持對行為和藥物干預的反應。

2022年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2022年5月4日，贛南醫學院第一臨床醫學院牽頭在國際期刊《兒童和青少年精神病學》上發表了一篇關于’干細胞治療自閉癥譜系障礙兒童的療效和安全性‘的薈萃分析。

共納入5篇符合納入標準的研究，以康復治療為參考標準進行Meta分析。

數據顯示，干細胞組兒童自閉癥評分量表評分顯著低于對照組。臨床總體印象評分合并效應量RR=1.01，95%CI[0.87，1.18]，Z=0.14，干細胞組和對照組臨床總體印象有效率分別為62%和60%。各組不良反應發生事件數，干細胞組和對照組不良反應發生率無明顯差異。

2023年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2023年7月15日，印度尼西亞Celltech 干細胞中心在國際期刊《國際社會健康雜志》上發表了一篇關于’間充質臍帶干細胞治療自閉癥‘的臨床研究結果。

本案例的目的是觀察間充質臍帶治療對自閉癥患者的影響。觀察對象是印度尼西亞雅加達主要診所“Celltech 干細胞和儲存”的患者。

治療前的結果顯示，患者的行為異常，包括生理和心理方面。在接受治療后患者表現出平靜和友好的行為，在介紹的五個病例中，所有病例都符合預先設定的康復標準。這項研究對為自閉癥兒童開發創新干細胞療法具有重要意義。

2023年10月11日，潘切沃大學商學院口腔醫學院牽頭在國際期刊《International Journal of Molecular Sciences》上發表了一篇關于’自閉癥中的細胞因子動力學：自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC)?治療結果分析‘的臨床研究結果。

本研究中，我們采用了一種綜合統計方法，融合了總體方法和細粒度方法，以檢查63名男性和17名女性自閉癥患者在每次自體骨髓抽吸濃縮物 (BMAC) 鞘內注射后腦脊液 (CSF) 中16種細胞因子的濃度。

在第三次給藥后的六個月內，根據臨床改善情況將患者分為三類：

• 第1組 – 無/輕度改善（28名受試者），
• 第2組 – 中度改善（16名受試者），
• 第3組 – 重大改善（15名受試者）。

結果表明，這些細胞因子譜有望成為預測標記，可以精準定位出接受BMAC治療后可能不會出現明顯臨床改善的自閉癥患者。

2024年干細胞治療自閉癥的臨床案例

2024年6月29日，新加坡竹腳婦幼醫院在國際期刊《自閉癥研究》上發表了一篇關于’自體臍帶血輸注治療幼兒自閉癥：一項關于安全性（通過護理人員報告評估）和有效性的受試者內開放標簽研究‘的臨床研究結果。

在招募的20名兒童中，19名完成了研究，1名因UCB不符合輸注質量控制標準而退出。

 在這項受試者內研究中，12名參與者的T=18 CGI-I評分為2-3（輕微至大幅改善），7名參與者的評分為4（無變化）。本次研究未發現與輸注有關的不良反應，因此自閉癥兒童自體臍帶血輸注通常是安全的。

2024年9月11日，印度尼西亞大學醫學院在行業期刊《再生工程與轉化醫學》上發表了一篇關于’造血干細胞治療對改善自閉癥譜系障礙兒童臨床療效的影響‘的薈萃分析。

共分析了376項研究，本綜述和薈萃分析使用了6項研究。匯總薈萃分析發現，基線后6個月內CARS量表平均值為32.63（95% CI [30.20 至 35.06]），VABS變化為2.06（95% CI [0.07 至 4.02]）。我們還發現兩組的 CGI得到改善。并且研究表明，對于患有自閉癥的兒童來說，造血干細胞是一種相對安全的治療選擇，最常見的不良反應是輕微的不良反應。

干細胞治療自閉癥臨床研究進展

截止2024年10月25日，國內萬方數據wanfangdata網站上搜索關于干細胞治療自閉癥的相關文章研究成果有48條。

結論

總而言之，研究表明，干細胞在治療自閉癥上前景廣闊，有望成為治療自閉癥的醫學發展新途徑，不過未來仍然需要開展更多的研究來克服其中的挑戰，包括干細胞的長期效果等方面。隨著進一步的研究和臨床試驗，我們有望看到干細胞治療在抑郁癥領域帶來了的更多成果與希望。

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